孩子得了白血病就是絕症？已經在反轉了！

4月8日，國家兒童醫學中心--上海兒童醫學中心牽頭開展的小兒急性淋巴細胞白血病多中心臨床研究團隊彙報階段性成果：

兒童急淋白血病5年以上長期生存率較10年前上升近10%，總體已接近90%，接近國際發達地區水平！

在瑞金醫院、國家兒童醫學中心--上海兒童醫學中心主辦的“2018年白血病精準醫學國際工作會議上，周到君瞭解到，根據上海疾控中心癌症傳報系統報告，每10萬個15歲以下兒童中就有4.7人患有白血病，據此推算全國每年新增兒童白血病患者約1.4萬人左右，白血病已成為危害兒童健康的重大疾病之一。

階段性成果令人滿意。該專案負責人，上海兒童醫學中心血液/腫瘤中心湯靜燕教授表示，兒童急淋白血病無病生存率與10年前相比明顯上升，目前2015方案3年無病生存率和生存率為分別為87%和94%；發現增加門冬醯胺酶劑量可有效預防髓外白血病的復發。

專家們還發現PRPS1基因突變是急性淋巴細胞白血病復發的重要原因之一，ARHGEF12基因多型性和化療引起的貧血相關等極具意義的研究成果。

她建議急性淋巴細胞白血病成熟的多中心協作模式進一步推廣至其它型別白血病和尚未建立多中心協作的地區，為更多患兒及其家庭帶來新的希望。

技術方面，多中心協作組將引入基於NGS的遺傳性血液病分子診斷，以更明確白血病分型，從而開展更精準的治療。疾病復發是導致兒童白血病死亡病例的最首要原因。兒中心還同時研究利用二代測序新技術建立更精確更敏感的微小殘留病灶檢測方法，將微小殘留病（MRD）可檢測水平降低到10-6的範疇，這將進一步有效檢測治療的有效性。

另外一個好訊息是，國家衛健委兒童白血病專家委員會正式組建，這是首個國家級兒童白血病專家委員會。

委員會將發揮專家智庫作用，進一步協同規範化疾病的診治：臨床診療工作組將透過科學諮詢、倫理稽核以及過程管理規範和促進兒童白血病的臨床研究；臨床轉化工作組將評估新技術轉化的科學性、可行性，透過科學諮詢、統計分析協助和參與兒童白血病的臨床研究。

專家組建議全力推進國家層面的兒童腫瘤登記系統、兒童白血病臨床研究註冊系統、兒童白血病臨床研究資料庫的建設。這不僅大大提高資料採集的及時性、有效性及準確性，更能打破目前的“資訊孤島”現狀，真正地迎來資訊融合與資料共享的“醫療大資料”。

上海兒童醫學中心從05年成立國內首個白血病多中心協作SCMC-ALL2005方案，經過10年摸索和經驗累積，由國家兒童醫學中心--上海兒童醫學中心繼續進行新一輪多中心協作，啟動CCCG-ALL2015方案（急淋白血病臨床診治方案），發展到至今已涵蓋全國20個省市地區（包括香港）。

此外，CCCG-ALL2015方案作為中國第一個註冊的多中心兒童白血病隨機對照臨床試驗，3年來已累計了4200餘例入組患者的臨床資料。湯靜燕教授表示，作為迄今質量控制最嚴格的兒童ALL臨床研究，CCCG-ALL2015方案除了定期進行協作組內的橫向縱向核查，還引入第三方稽查、微小殘留病（MRD）質控檢查，嚴格謹慎地對每一個病例和資料的真實準確性作過程保障。

白血病已經不是絕症了

全球抗癌明星艾米莉—— 免疫細胞療法：一次性治癒白血病

抗癌歷程具體如下：

2010年，年僅5歲的艾米莉突發“急性淋巴母細胞性白血病”

2011年化療、骨髓移植手術均告失敗

2012年艾米接受CAR-T技術治療，戰勝白血病！至今生存期已超過7年！

2017年入選《自然》雜誌十大人物

頒獎詞：“生命的嘉獎”

第一位吃“CAR-T細胞免疫療法”螃蟹的小女孩，成功治癒白血病，存活期已超過8年

現在免疫細胞技術能治療許多傳統醫學無法治療的疾病。人體免疫系統就是最強大的抗癌利器。