都說天有不測風雲，人有旦夕禍福，人生本無常，有時候災難就會降臨到一個人身上，躲也躲不開，導致一個家庭會因此而傾家蕩產，湖南省兒童醫院，有這樣一個“小病號”，年僅三歲，卻得了一種罕見病，不但影響了他的身體發育，還因這個病的天價醫療費用，引起社會的關注。

7月10日，在湖南省兒童醫院，記者見到了這名3歲的兒童諾諾，他還不會一個人走路，據孩子的母親雷女士介紹，在孩子15個月大的時候，別的孩子都會爬了，而諾諾還不會，孩子10個月大時，因雙腿無力被診斷為脊髓性肌萎縮症。這是一種非常罕見的病症，發病後的諾諾，就連吃飯吞嚥的能力都逐漸退化，因為身體肌肉機能萎縮，導致肌無力，諾諾從今年5月開始用諾西那生納進行鞘內注射，該藥物一針價格高達70萬。是一種非常貴的“天價藥”。

7月10日，是諾諾打第四針的時間，也就是說，從開始患病，諾諾已經花費了70多萬元的醫藥費，因為之前打了三針，脊髓性肌萎縮症是一種兒童罕見病，在新生兒中發病率約為萬分之一，沒想到諾諾就是這個萬分之一中的一，主治醫師吳醫生介紹，這病是一種會導致肌肉無力和萎縮的運動神經元性疾病，它在2歲以下兒童致命遺傳疾病中排名第一。除了肌肉萎縮問題，患者的吞嚥和呼吸功能會受到影響，一次咳嗽、一次感冒、一次嗆到東西，都可能使病情快速惡化。

這種病的患者會被劃分為4個型別。Ⅰ型患者如果沒有呼吸乾預，通常活不過2年。而諾諾被診斷Ⅱ型，如果治療及時，可以治好，若不及時進行治療，孩子將會永久喪失運動功能。吳醫生說“諾諾到醫院治療的時候，只能在攙扶下行走，出現了吞嚥速度慢、手臂支撐無力、無法翻身等症狀。”患脊髓性肌萎縮症患者一般需要終生用藥。目前，患者自付第一針的價格後，後續贈送了3針。從第五針起，就變為買一針贈送一針，每隔4個月打一針。這樣算下來，平均一年需要花費一百多萬。

那麼這種病是不是很少見呢，其實也不少，吳醫生表示，脊髓性肌萎縮症雖然是罕見病，但在罕見病中並不少見。她所在的一個微信病友群中就有200多例脊髓性肌萎縮症患者，其中大部分是湖南本地的患者。外省的情況應該也差不多，如果得了這種重病，沒有一個好的經濟實力，大部分家庭負擔不起，而這個藥也沒有納入醫保，如果是在農村，患病的話基本是沒希望治療的。

由於罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，在發現這種病的100年時間內，很少有人願意繼續開發，諾西那生鈉注射液於2011年開始臨床研究，諾西那生鈉注射液是目前中國首個和唯一一個治療脊髓性肌萎縮症藥物。吳醫生說諾諾的情況在打了前三針後，效果比較明顯，已經可以在大人的攙扶下行走了，各項指標也比較好，但是需要長期用藥才行，這是個終身病。

小諾諾的父母一談起孩子的病情便落淚不已，雖然孩子的病看到了希望，但所需的費用太高，幾次的治療已經快把家掏空了，後續的治療費用還不知道怎麼辦，諾諾的父母表示砸鍋賣鐵也要繼續醫治孩子。病房中，記者詢問小諾諾打針疼不疼，諾諾說不疼，問他害不害怕打針，他說不害怕，因為他要長大，要去上幼兒園，聽了孩子的願望，不僅孩子的父母落淚，就連記者也經不住眼圈發紅，諾諾的乖巧懂事，令人心疼。

黑暗中總會有一絲亮光，病樹前頭萬木春，讓諾諾父母看到希望的是，諾西那生鈉注射液已在中國部分地區納入醫保專案。諾諾的父母表示，期待脊髓性肌萎縮症藥物能早日納入湖南地區醫保藥品目錄，讓保障罕見病患者用藥真正成為現實。吳醫生還告訴廣大家長，如果嬰兒在6個月還不會爬，或者之前會爬，慢慢變得不會爬了，甚至運動功能倒退的現象，就應該提前做好檢查，這種病隻影響人的運動功能，不影響智力，早發現早治療，是最好的方法了。

我在回答之前簡單的看了看這件事情的梗概，這個問題是很難回答的。孩子真的可憐，關於諾西那生鈉注射液這種藥的價格是不是太貴，以及醫保、醫院利潤等問題都是一個社會的問題，我不做評論。我只是想說一說這類的病兒的問題。當然，這種事無論落到哪個家庭，都是個災難，不是沒有辦法續命，是續命的代價太大，不是一般的家庭能夠承受的。我個人覺得，當一個家庭遇上了這種情況，其實到底該如何選擇，大夥心裡都有個數，可是就是不敢選擇放棄，這種心理壓力是一般人無法承受的。在這種情況下，我本人覺得最現實的方法就是要有個人來承擔這個責任，到底應該誰承擔，我的意見是應該由做父親的來承擔。假如此事發生在我身上，我會把實情瞞住，不告訴我的妻子，只告訴她這是絕症，由我選擇放棄。這樣的選擇無論是對家庭還是對孩子，都是最理智和最仁慈的。這只是我的個人想法，不代表其他家長的選擇就是錯誤的。

這藥為什麼那麼貴。是原料貴還是有人故意抬價。

得了需要這藥治病的人，大部分連一針的錢也付不起，別說經常打。