談藥品的作用，本來就是一個機率問題。將藥品作用定義為：正作用-副作用（嚴格地說，還要消除主觀感受的影響）。隨機選一個病人人A，其作用為85%=93%-7%，隨機選一個病人B，其作用為1%=43%-42%，隨機選一個病人C，其作用為-38%=1%-39%，這樣就能統計出作用的分佈。但這中間夾雜著安慰劑效應（除非病人是昏迷的），對分佈產生了擾動，如何去除其影響呢？那就要找對照組，看服藥組是否比對照組有作用上的區分優勢，安慰劑對照是必不可少的。另外，由於醫生可能的暗示作用，醫生也不能區分兩個分組。直觀地說，就是有比較才會有發現，同時去除其他影響因素。如果不做隨機雙盲實驗，那其他因素的影響如何去除呢？從而證明藥物的有效性。目前沒有想出好的科學的方法。當然，現在還有一種方法叫院士喊話，院士說了管用，那就是管用，院士說了，喝礦泉水能治好新冠，喝了礦泉水，人也精神感覺有希望了，確實幾天就好了，嗯，果然管用。這樣久而久之，大家就都說管用了，礦泉水瓶上加印：治療新冠。

隨機對照試驗（randomized controlled trial, RCT）是一種對醫療衛生服務中的某種療法或藥物的效果進行檢測的手段，特別常用於醫學，生物學，農學。隨機對照試驗的基本方法是，將研究物件隨機分組，對不同組實施不同的干預，以對照效果的不同。具有能夠最大程度地避免臨床試驗設計、實施中可能出現的各種偏倚，平衡混雜因素，提高統計學檢驗的有效性等諸多優點，被公認為是評價干預措施的金標準。

藥物的有效性評價是決定藥物最終能否上市的關鍵之一。藥物有效性研究包括了動物試驗中的藥效學研究和人體臨床試驗中的有效性研究。

但是對於不同的醫學體系，由於理論的不同，對藥物有效性的評價方法也不同。最常見的就是我們中醫，中醫透過辨證施治，來確定藥品的有效性。

近年來，中學西用，西學中用的研究很多。都是希望用對方的研究手段，來證明或發現新的東西或現象。總體上都是從實踐中不斷驗證，再提升理論。只有相容幷包，相互貫通，才能夠不斷提升。

雙盲試驗是評價藥物有效的最直接方式。但有些藥物根本做不了雙盲試驗的。打個比方，一個人快死了，你說我給你做個雙盲試驗，這個人不立馬跳起來跟你一起玩命啊。

評價藥物的有效性，透過資料回顧統計分析，一樣能達到評價的目的。目前比較熱的真實世界研究，就是這個思路。