任何導致喪失正常細胞的疾病都可以透過移植由胚胎幹細胞分化而來的特異組織細胞來治療，如用神經細胞治療神經變性疾病(帕金森綜合徵、亨廷頓舞蹈症、阿爾茨海默病等)，用造血幹細胞重建造血功能，用胰島細胞治療糖尿病，用心肌細胞修復已壞死的心肌等。尤其是對於後2項，胚胎幹細胞可能會有特別療效，至今認為成年人的心臟和胰島幾乎沒有幹細胞，自身無法得到修復。用於基因治療和防止免疫排異反應，還可以對胚胎幹細胞的基因做適當的修改。幹細胞是基因治療較理想的靶細胞，因為它可以自我複製更新，治療基因透過它帶入人體中，能夠持久地發揮作用，而不象分化的細胞那樣，在細胞更新中可能丟失治療基因的結果。透過胚胎幹細胞和基因治療技術，可以矯正缺陷基因。

胚胎幹細胞在先進的科學技術下可以讓它在人體中一直進行著自我更新，如同一個隨時準備被喚醒來解決人們身體問題的種子，這就是神奇的幹細胞。

當精子與卵子結合後，人的個體被賦予了生命，在受精卵經過多次分裂後形成的囊胚中，內細胞團細胞在體外特定的培養條件下形成了胚胎幹細胞，它們是萬能的。

幹細胞可以分化成為身體內200多種細胞型別中的任何一種，形成了人體的各個組織和器官，這就像是母體裡被播種下的一顆種子，最終發育成我們複雜的生命個體，科學家們想了解並控制這種短暫又獨特的能力，如果說能讓這種萬能細胞按照我們的意願進行分化，用於修復患病的組織甚至器官，人類將會在對抗自身疾病方面前進一大步。