FDA批准的治療MDS，HMA藥物包括阿扎胞苷和地西他濱

1、阿扎胞苷在高危MDS患者中有延長生存期和延緩白血病轉化的作用。

2、地西他濱可提高無進展生存期。

其可以隔離DNMT-1發揮DNA去甲基化作用，但DNMT1合成不受影響。這一作用機制是可逆的，這也解釋了HMA需要持續治療以及在終止治療後的快速復發。 臨床試驗證實了阿扎胞苷的療效，191例患者隨機接受阿扎胞苷或是最佳支援治療。

阿扎胞苷組60%患者有效。阿扎胞苷組向白血病轉化的中位時間為21月，而對照組是12個月。試驗納入了358例高危MDS患者，隨機接受阿扎胞苷和標準治療(BSC、AML治療或低劑量阿糖胞苷)。

阿扎胞苷組患者的生存獲益十分明顯，較標準治療組15個月的中位生存期，其中位生存期達到了24.5個月。阿扎胞苷的其他優勢包括提高無白血病生存期，降低感染率以及降低紅細胞輸注依賴。

一項有關的III期研究採用地西他濱15 mg/m2，每8小時，共三天的劑量，完全緩解率達到9%，總有效率為17%。研究使用20 mg/m2共五天的劑量，完全緩解率為17%，中位生存期19.4個月。

當前HMA治療MDS療效確切，可有效地延長無進展生存期，但中高危MDS預後差且向AML轉化的風險高，可考慮採用HMA聯合化療的方案治療。

已有三種藥物被證明對MDS有效：5-氮胞苷、地西他濱和來那度胺，還有幾種藥物正在進行臨床試驗。在臨床試驗中，5-氮胞苷治療組的2年生存率優於傳統治療組(50.8vs26.2)。地西他濱對提高生存率無明顯作用，但能明顯改善症狀。來那度胺治療5q綜合徵有效，有的可持續兩年以上。