1、《本草綱目》在藥物分類上改變了原有上、中、下三品分類法，採取了“析族區類，振綱分目”的科學分類。它把藥物分礦物藥、植物藥、動物藥。又將礦物藥分為金部、玉部、石部、滷部四部。植物藥一類，根據植物的效能、形態、及其生長的環境，區別為草部、谷部、菜部、果部、木部等5部；草部又分為山草、芳草、醒草、毒草、水草、蔓草、石草等小類。動物一類，按低階向高階進化的順序排列為虫部、鱗部、介部、禽部、獸部、人部等6部。還有服器部。這種分類法，已經過渡到按自然演化的系統來進行了。從無機到有機，從簡單到複雜，從低階到高階，這種分類法在當時是十分先進的。尤其對植物的科學分類，要比瑞典的分類學家林奈早二百年。

2、《本草綱目》不僅在藥物學方面有巨大成就，在化學、地質、天文等方面，都有突出貢獻。

它在化學史上，較早地記載了純金屬、金屬、金屬氯化物、硫化物等一系列的化學反應。同時又記載了蒸餾、結晶、昇華、沉澱、乾燥等現代化學中應用的一些操作方法。

李時珍還指出，月球和地球一樣，都是具有山河的天體，“竊謂月乃陰魂，其中婆娑者，山河之影爾”。

3、《本草綱目》糾正了前人的許多錯誤之處，如南星與虎掌，本來是同一種藥物，過去卻誤認為兩種藥物；以前葳蕤、女萎認為是同藥，李氏經過鑑別則確認為兩種；蘇頌在《圖經本草》將天花、括樓分為兩處，其實是同一種植物；前人誤認“馬精入地變為鎖陽”、“草子可以變魚”，一一予以糾正之。並且在本書中還加入了許多新的藥物。對某些藥物的療效，李時珍還透過自己的經驗作了進一步的描述。

4、本書還載敘了大量寶貴的醫學資料，除去大量附方、驗方及治驗病案外，還有一些有用的醫學史料。

《本草綱目》主要成就和貢獻為：

①收載了一些民間藥物和外來藥物，大大地豐富了本草學的內容。

②全面總結了明以前藥性理論內容，儲存了大量醫藥文獻。

④藥物分類方法先進，每藥標正名為綱，綱下列目，綱目清晰。

⑤藥物記載內容精詳，突出了辨證用藥的中醫理法特色。

⑥對歷代諸家本草取其精華，糾其謬誤。

⑦集中國16世紀以前藥學成就之大成，且廣泛介紹了植物學、動物學、礦物學、冶金學等多學科知識，影響遠遠超出了本草學範圍，是中國大型骨幹本草的範本。

17世紀流傳到國外，是世界上有名的藥學文獻。