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請問該療法前景如何風險如何?
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  • 1 # 客家人靖哥

    完全可以攻克癌症,在我們人體的癌細胞,僅有三種傳播途徑,隨血液擴散,自身擴散,隨淋巴液擴散,三管齊下癌症治癒,基因編輯也就是,將癌細胞改造成一般細胞,改邪歸正的人為過程,但目前的研究有很大進展,因為工程浩大需要全球科學家共同應對,同時也因為道德倫理,和相關法規制約。像轉基因的食品,克隆的豬、牛、羊等技術,並不是完全成熟,抗病能力差壽命短,包括器官克隆都與基因有關,到現在都沒有比較科學的定論。

  • 2 # 奔波霸W

    按照原理上講是可以的,雖然我不太懂醫學,但是我覺著現在基因治療還是比較難的,癌細胞那麼多,你對癌細胞首先就要定位,如果你都能對癌細胞定位了,那直接殺死癌細胞不就好了麼?癌細胞雖然是一類基因發生突變導致的,癌變以後細胞的形態和功能早就發生狀態了,如果再把基因修改,很難說他的功能會恢復,所以不如直接殺死,當然是在早期和中期好使,如果到了晚期,殺死大量細胞難免會導致內環境發生大量變化。而恢復基因,感覺就像一輛賓士的火車,零件壞了導致火車走錯路了,你就算修好了火車,他能不能回到原來的軌道真的很難說。這只是我的認知,肯定很侷限或者有錯誤,請別噴

  • 3 # 微薄之塵

    首先基因編輯技術現在尚未普及,國家政策和法律也未明文下達指令,倒是大家瞭解一下基因檢測帶來的精準醫療的利益:

    基因檢測是一種透過血液、其他體液或細胞對DNA進行檢測的技術。透過提取被檢測者的DNA,擴增其基因資訊後,用特定裝置對被檢測者細胞中的DNA分子資訊作檢測,預知身體患疾病的風險,分析它所含有的各種基因情況,使人們能瞭解自己的基因資訊,從而透過改善自己的生活環境和生活習慣,避免或延緩疾病的發生。

    現代醫學證明,人類的疾病是由基因、環境等多因子所引發,例如高血壓、糖尿病、心血管疾病等,但只要預防得當,很多疾病完全可以永遠不發生,基因檢測可以幫助人們預見並躲過疾病。藉助基因檢測就能及早預測個人患病的風險。若能在疾病發生之前採取有效的預防措施,改善環境影響,如調整包含結構、改變生活習慣、選擇運動方式、避免臻病源、採取保健措施,干預治療等,就可以不發病或最大限度降低患病的可能。此外,基因診斷也可以幫助臨床醫生診斷疾病,有些疾病表現複雜,臨床上很難做確診,透過基因診斷能夠對疾病進行精確分析,提供用藥依據,是實現精準醫療的重要手段。

    那基因檢測有什麼用處?

    (1)瞭解自身是否有家族性疾病的致病基因

    在心源性猝死病例中,遺傳性心律失常所佔比例達到15%-25%。遺傳性心律失常是一種具有家族傾向,臨床表現為心律失常或猝死的遺傳性疾病。此類疾病平常沒有狀表現,甚至心電圖也很難檢測到。透過基因體檢這些高危險群可以知道自己是不是帶有疾病基因,以便及早發現和預防,並做好飲食保健與生活習慣的調整,來避免疾病發生的可能。

    (2)正確選擇藥物,避免藥物浪費和藥物不良反應

    由於個體遺傳基因上的差異,不同的人對外來物質(如藥物)會產生的反映也會有所不同,因此部分病人使用正常劑量的藥物時,可能會出現藥物過敏、紅腫發疹的現象,或者是在服用相同藥物時,有人覺得神效,有人卻不但無效還有毒副作用,基因檢測是針對個人的基因做檢測,根據每一個人的基因情況,制定特定的治療方案,從而科學地指導患者使用藥物的種類和劑量,進而達到合理用藥,避免藥物毒副作用,讓患者走出用藥盲區,用準藥,用好藥。把握最佳治療時期。

    (3)提供健康風險管理最好的依據

    目前的很多不良環境因子,如空氣、水質及農藥的汙染加上不良生活習慣像抽菸、飲酒等,都會容易使體內的基因受到破壞而產生疾病。長期暴露在這些高度汙染環境或有不良生活習慣的人以及目前身體健康的民眾都可以透過基因體檢瞭解個人在不同疾病上的發生傾向,進行全面的生活調整或干預,以期降低風險延緩疾病發生,達到所倡導的“個性醫療,解碼健康”的目的。人類疾病的發生是基因、環境共同作用的結果,若檢測出某種疾病的風險,那麼可以針對性的避開不良的環境,從而讓疾病不能表達,做到真正的預防疾病。

    現在新聞輿論環境所談及的猝死,也和人體基因有關係,有需要的人可以百度猝死基因如何預防等等進行了解。

  • 4 # 造就

    加州大學伯克利分校的生物化學家詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)是CRISPR技術的主要發明者之一。在埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)、馬丁·伊內克(Martin Jinek)以及剋日什托夫·黑林斯基(Krzysztof Chylinski)的協助下,杜德娜改造了細菌用來對抗病毒的系統,發明了這項備受讚譽的基因編輯技術。我們採訪了杜德娜,探討了CRISPR對於未來科學發展以及疾病研究的意義。

    雖然CRISPR技術是一項里程碑式的突破,但它也使人們對基因改造產生了諸多擔憂,既有倫理方面的,也有現實方面的。杜德娜已經習慣於同公眾討論這些擔憂。我們和她探討了利用CRISPR來治療疾病、保護瀕危物種,以及創造真實版侏羅紀公園的可能性。

    以下是訪談內容:

    普通老百姓怎麼看待CRISPR?

    杜德娜:在普通人看來,CRISPR還處於早期階段。很多人已經聽說了這項技術,對這個縮寫詞並不陌生。如果我上計程車,我會聽到司機說“噢,你研究CRISPR啊,我在新聞裡聽說過這個東西。”人們還在努力弄明白CRISPR到底是什麼,以及對他們個人和對未來而言,它有何意義。

    新技術往往需要花些時間才能對現實世界產生影響,普通人很難意識到這一點。從科研角度來看,CRISPR基因編輯技術的進步非常快。我的意思是,它剛剛誕生不過四年,就已經改變了科學家開展研究的方式。它還改變了商業版圖,如今很多公司都在使用這項技術。但普通人很難明白需要多長時間才能真正創造出一種治療藥物。我和科學圈外的人士交談時,一個非常普遍的話題是,我們需要多久才能研製出一項技術、一種藥物、一種可以用於臨床的療法,甚至是一種徹底治癒疾病的方法?從現實意義上說,我們距離這個目標可能還相差十年,因為要確保它的安全性和有效性,需要花些時間。

    醫學研究的進展非常緩慢。CRISPR技術才剛剛開始進行人體試驗。您認為到2021年時,會是怎樣的情況?

    杜德娜:對這個領域來說,今後五年將會非常引人關注。到2021年,我們肯定將看到更多的臨床試驗。目前,獲得批准的試驗全部與癌症有關。他們正在研究如何利用基因編輯來有效治療癌症,也就是編輯患者的免疫細胞,讓它們尋找並摧毀體內的癌細胞。這是一種激動人心的療法,但我們還需要付出更多努力。我希望臨床試驗還可以著眼於血液、眼睛和肝臟方面的遺傳性疾病,然後是那些影響其他組織器官的疾病。我認為,杜興氏肌肉營養不良症是人們時常提起的一種疾病,囊腫性纖維化也是。

    您提到了血液疾病。您能否預測一下今後五年中,這方面的研究將取得哪些進展,比如對於鐮狀細胞貧血症,會有哪些試驗?

    杜德娜:現在的基因編輯技術已經可以治癒鐮狀細胞貧血症,只不過是在實驗室培養的細胞身上。這在幾年前就已經做到了。現在的挑戰在於,如何確保它在患者身上也能發揮同樣的療效。為此,CRISPR技術在血液細胞中必須達到很高的編輯水平才行。我們必須能夠對造血幹細胞進行編輯,讓它們用不含鐮狀細胞特性的細胞重塑患者的血液系統。令人欣慰的是,目前很多實驗室都在大力研究這個課題。我認為在這個領域,我們將繼續看到很多進展。

    很難預測到底需要多久才能做到這一點,但我和深入思考這個問題的臨床試驗同行進行過交流,我們都認為,今後兩三年內,CRISPR技術有望取得多項突破,臨床試驗將由此成為可能。

    如果我們確定,我們為治療疾病而引入的基因突變不會遺傳給下一代,那麼對於像囊腫性纖維化這樣的疾病來說,未來會怎樣?

    杜德娜:研究各種囊腫性纖維化模型系統的試驗已經在實驗室取得成功。他們已經能夠將基因編輯用於實驗室培養的、反映囊腫性纖維化患者組織的樣本中。現在,我們需要再次彌合實驗室成果與臨床試驗之間的差距,確保安全性。這顯然還有很多工作要做,但我們仍然感到興奮,因為我們已經找到了頭緒。

    把CRISPR應用於人類胚胎的方法尚未得到全面探索,一是因為倫理方面的問題,二是因為我們也不知道如何去做。

    對於像囊腫性纖維化或者肌營養不良症這樣的疾病,改變人類胚胎意味著什麼?

    杜德娜:值得注意的是,目前已有四個國家批准將CRISPR基因編輯技術用於人類胚胎試驗。

    把CRISPR用於早期人類胚胎是為了弄清楚這項技術的有效性和安全性,以及它是否具備所需特性,能夠改變人類基因組,從而大體上達到治癒疾病的效果?根據那些試驗的結果,CRISPR可能會激發人們更大的興趣,也可能因為胚胎基因編輯的某些應用而面臨壓力。因此,目前就此進行公開討論非常重要,即使現在這項技術還沒有達到那種程度。我們如何確保CRISPR的應用符合倫理道德?

    這做起來並不容易,但我確實有理由認為,未來——假設這項技術在人類胚胎方面的某些應用已被證明安全和有效——我們也許可以說,“在某些情況下,它在人類胚胎方面的那些應用並不違背倫理”。這取決於CRISPR技術的發展情況以及人們進行的嚴肅討論。

    對於這項技術,對於它的威力,有沒有使您感到害怕的地方?

    杜德娜:說到這項技術令我感到不安的地方,我覺得是我們對基因的功能還了解得太少,尤其是基因之間的相互作用,不管是人類的基因,還是其他生物的基因。一個重要的未知問題在於,如果我們利用這項技術對胚胎的生殖細胞做出永久性改變,是否會產生意外的後果?這種後果也許幾十年後才會顯現,在這種情況下,如何進行相關測試?可以在動物身上測試嗎?也許可以,但到了某個時候,你必須在人類身上進行測試。如何開展研究,從而為我們做出正確決策提供所需要的資料?這是一個充滿挑戰性的問題。

    您是否擔心有人會用不道德的方式利用這項技術?

    杜德娜:我確實有此擔心,但坦白說,我對核武器的擔心也不見得比它弱。另一些技術也非常強大,也可能被道德觀各異的人利用。這的確令人擔心,但這不是CRISPR獨有的問題。

    我們剛才說的主要是人類。對農作物或動物進行基因編輯時,是否會遇到同樣的挑戰?風險和回報是否有所不同?

    杜德娜:就這項技術而言,挑戰大體相同,但也存在一些差異。例如,你可以更快地改變植物的DNA,而且準確性遠超從前。這意味著我們不是用化學物質對種子進行誘變處理,然後找出使植物具備所需特性的基因。坦白說,這就是當前的做法。如果掌握了充足的資訊,我們就能按照需要,對基因進行精確地編輯,而不必去猜測植物DNA可能發生的其他變化。這非常吸引人,但問題在於基因匯入。我們如何把經過編輯的基因匯入植物的DNA?這極具挑戰性。植物細胞有細胞壁保護,因此向植物匯入基因更加困難。

    CRISPR工具所做的就是在DNA的特定位置製造一個缺口。然後,細胞會修復這個缺口。這就是基因編輯真正起作用的時候。在植物身上,這一點不容易控制。在動物身上也是如此。對於植物細胞的缺口修復機制,我們還不是很清楚。將來,瞭解這種機制將是一個重要的研究課題。

    您認為,把經過基因編輯的蚊子或者類似東西引入現實環境,還需要多久?

    杜德娜:這可以在短期內實現。人們對此有著濃厚的興趣,尤其是那些思考“如何利用技術來避免疾病傳播”的基金會。寨卡、登革熱和其他蟲媒疾病會對人類產生巨大的負面影響。創造性地思考如何利用新技術來防治這些疾病,這一點非常重要。我們要以開放的態度對待這類生物引發的潛在風險,並確保適當的指導原則和監管程式必須得到遵守,以避免對環境造成任何意外後果。

    我們可以在受控環境中將蚊子種群混合,透過這種測試方法,看看會發生什麼。這就是自然選擇法則,不是嗎?如果某個生物在種群中具有繁殖劣勢,那麼它往往會在競爭中被同類淘汰。反過來也是如此。如果它具有繁殖優勢,那麼在其他條件相同的情況下,它往往會子孫繁茂。在經過基因修改的蚊子身上,我們已經觀察到了這種現象。由於這些實驗是在受控環境中進行,希望科學家能更好地利用技術來控制蚊蟲特性,從而造福人類,並確保蚊蟲種群長期保持這些特性,同時避免產生意料之外的不良後果。

    是否還有更廣泛的應用?有沒有可能改造現有動物的基因,讓恐龍或者猛獁象重現於世?

    杜德娜:人們對所謂的“反滅絕”很有興趣,也就是利用基因編輯技術,對現有生物的基因進行改造,重新匯入滅絕過程中丟失的基因,讓已滅絕的生物獲得重生。人們已經在想方設法復活猛獁象。猛獁象雖不是恐龍,但如果可以使它復活,也是相當酷的一件事。我和加州大學聖克魯茲分校的貝絲·夏皮羅(Beth Shapiro)談過這個話題。她在研究熊的進化模式,鳥類也是她的研究物件。讓這些生物復活,並非沒有可能。

    而復活恐龍,難度則要大得多。我們不知道恐龍的DNA序列。你可能還記得,在小說《侏羅紀公園》中,作者邁克爾·克萊頓(Michael Crichton)設定的故事前提是,琥珀裡的昆蟲體內儲存了恐龍血液,從這些血液中可以提取恐龍的DNA序列。不幸的是,DNA是化學物質,無法儲存6500萬年。我覺得不太可能直接獲得恐龍的DNA序列,但我們也許可以把兩棲動物和鳥類的基因資訊拼湊起來,也許可以朝這個方向努力。我不知道距離復活恐龍還有多遠,但可以肯定的是,我們將對恐龍DNA的遺傳特性有深入瞭解。

    您對未來感到樂觀嗎?

    杜德娜:沒錯。我想說明一點,過去幾十年裡出現的很多技術都產生於基礎性研究,CRISPR基因編輯技術也是如此。創造這些技術的不是某項專門性研究——這些研究往往是為了發明或發現一項技術、一個想法或一種見解——而常常是來自那些看似在從事另一個領域的科學家。他們透過觀察環境,研究自身領域的資料,提出了自己的觀點,而這種觀點恰恰催生了新的技術或是對自然的全新認知。

    我之所以想說明這一點,是因為在美國和世界其他國家,科學家被要求更多地從事應用性研究,專注於某個特定問題,比如治療癌症和開展大腦意識研究,諸如此類。並不是說這些不重要,只是我認為,我們不能忘記一件事,那就是我們對自然界還不夠了解,不知道下一種新技術或是新見解將來自哪裡。我希望美國新一屆政府能支援基礎性研究,它可以讓美國以及世界各地的科學家和研究人員為人類健康做出積極貢獻。

    翻譯:于波

  • 5 # 司大勇

    免疫系統是很厲害的,可以殺滅細菌病毒,也可以抑制和殺滅腫瘤癌細胞。但是到了癌症的中晚期,腫瘤細胞太多太狡猾,免疫細胞就束手無策了。在這個緊急時刻,如果能刺激免疫統統,讓免疫系統更瘋狂,就有可能治癒一些癌症患者。這就是癌症免疫療法。

    那麼怎麼刺激免疫系統呢?吃靈芝?那是不行的。可靠的辦法是,給免疫細胞轉基因,讓他們從內心瘋狂起來;或者用專門的單克隆抗體給免疫細胞去枷鎖。給免疫細胞轉基因,具體來說,是從病人體內抽出T細胞(一種白細胞),把這些細胞轉基因,徹底啟用他們的抗癌潛能;然後注射回患者體內。這就是過繼性T細胞治療,也叫嵌合抗原受體T細胞免疫療法 (CAR therapy,CAR-T)。在2017年,美國的食品和藥品管理局(FDA)批准了兩個這種治療產品,叫做 Kymriah (tisagenlecleucel),

    和Yescarta (axicabtagene ciloleucel),用於治療腫瘤。

    那麼到底怎麼給白細胞轉基因呢?現在美國上市這兩產品都是打哪指哪的傳統辦法,結果也不知道把DNA轉到哪裡去了,反正是進細胞核了。這未免有些危險和缺少控制。

    未來開發的療法,應該會有用基因編輯技術,因為這個技術是指哪打哪,可以精確修改。這樣,起碼理論上來說,能讓療效更好,副作用更低。

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