基因（遺傳因子）是具有遺傳效應的DNA片段（部分病毒如菸草花葉病毒、HIV的遺傳物質是RNA）。基因支援著生命的基本構造和效能。儲存著生命的種族、血型、孕育、生長、凋亡等過程的全部資訊。環境和遺傳的互相依賴，演繹著生命的繁衍、細胞分裂和蛋白質合成等重要生理過程。

生物體的生、長、衰、病、老、死等一切生命現象都與基因有關。它也是決定生命健康的內在因素。因此，基因具有雙重屬性：物質性（存在方式）和資訊性（根本屬性）。

基因有兩個特點，一是能忠實地複製自己，以保持生物的基本特徵；二是在繁衍後代上，基因能夠“突變”和變異，當受精卵或母體受到環境或遺傳的影響，後代的基因組會發生有害缺陷或突變。絕大多數產生疾病，在特定的環境下有的會發生遺傳。也稱遺傳病。在正常的條件下，生命會在遺傳的基礎上發生變異，這些變異是正常的變異。隨著人類對基因研究的不斷深入，發現許多疾病是由於基因結構與功能發生改變所引起的。科學家將不僅能發現有缺陷的基因，而且還能掌握如何進行對基因診斷、修復、治療和預防，這是生物技術發展的前沿。這項成果將給人類的健康和生活帶來不可估量的利益。所謂基因治療是指用基因工程的技術方法，將正常的基因轉入病患者的細胞中，以取代病變基因，從而表達所缺乏的產物，或者透過關閉或降低異常表達的基因等途徑，達到治療某些遺傳病的目的。

已發現的遺傳病有6500多種，其中由單基因缺陷引起的就有約3000多種。因此，遺傳病是基因治療的主要物件。 第一例基因治療是美國在1990年進行的。當時，兩個4歲和9歲的小女孩由於體內腺苷脫氨酶缺乏而患了嚴重的聯合免疫缺陷症。科學家對她們進行了基因治療並取得了成功。這一開創性的工作標誌著基因治療已經從實驗研究過渡到臨床實驗。

1991年，中國首例B型血友病的基因治療臨床實驗也獲得了成功。按照遺傳基本原理，如果某些基因能幫助父母生存和繁殖，父母就會把這些基因傳給後代。但一些研究表明，真實情況要複雜得多：基因可以被關閉或沉默，以應對環境或其他因素，這些變化有時也能從一代傳到下一代 。美國馬里蘭大學遺傳學家提出了一種特殊機制，父母透過這種機制可以把沉默基因遺傳給後代，而且這種沉默可以保持25代以上 。

這一發現可能改變人們對動物進化的理解，有助於將來設計廣泛的遺傳疾病療法。相關論文線上發表於2015年2月2日的美國《國家科學院院刊》上。他們對一種叫做秀麗隱杆線蟲的蛔蟲進行了研究，讓它的神經細胞產生了與特殊基因相配的雙鏈RNA分子（dsRNA）。dsRNA分子能在體細胞之間移動，當它們的序列與相應的細胞DNA匹配時，就能使該基因沉默。他們此次發現dsRNA還能進入生殖細胞，使其中的基因沉默。更令人驚訝的是，這種沉默可以保持25代以上 。長期穩定的沉默效果在開發遺傳疾病療法方面至關重要。研究人員一直把一種名為“RNA干擾”的過程（通常稱為RNAi）作為一種潛在基因療法，它可以用配對dsRNA瞄準任何疾病基因。而最大障礙是如何實現穩定的沉默，這樣病人才不必反覆使用高劑量dsRNA 。

在遺傳學和分子生物學中沒有中和一下的說法，此外有些概念也混亂，如基因支援著生命的基本結構和效能，應改為基因編碼了蛋白質和RNA，蛋的質決定了生命的基本結構各種性狀及生理活動。基因的物質性與資訊性是大空話，基因的化學本質是編碼特定蛋白質或RNA的一段DNA或RNA。基因的生物學功能是遺傳生物的性狀和功能的資訊。作為一個研究和教學基因工程幾十年的教授因不解中和是何含義，因此無法回答。文中所述遺傳病的基因治療，包託其它疑難病症的基因缺陷和治療正在迅速研究進展中，基本屬實。