二期和三期臨床試驗區別如下：

一、實驗目的不同。

1、二期臨床試驗重點在於藥物的安全性和療效。

應用安慰劑或已上市藥物作為對照藥物對新藥的療效進行評價，在此過程中對疾病的發生發展過程對藥物療效的影響進行研究；確定三期臨床試驗的給藥劑量和方案；獲得更多的藥物安全性方面的資料。

2、三期臨床試驗是獲得更多的藥物安全性和療效方面的資料，對藥物的益處/風險進行評估。

二、受試者人數不同。

1、 二期臨床試驗最低病例數（試驗組）為100例。

2、三期臨床試驗一般需要幾百甚至上千人，最低病例數（試驗組）為300例，且大多為世界範圍的多中心試驗。

試驗一般應為具有足夠樣本量的隨機盲法對照試驗。三試驗的樣本量要遠大於比前兩期試驗，更多樣本量有助於獲取更豐富的藥物安全性和療效方面的資料，對藥物的益處/風險進行評估，為產品獲批上市提供支撐。

三、受試者的型別不同。

1、一期臨床試驗一般為健康受試者，除了某些特定的藥物如抗腫瘤藥物，抗艾滋病藥物等，有時也會根據藥物和試驗內容的需要選擇特定的受試者，如性別要求（婦科用藥，激素等）；兒童或老人（特定人群用藥）；肝腎功能受損患者（特定適應症藥物）。

2、二期、三期和四期臨床試驗一般選擇患有目標適應症的患者。