#史上最貴藥一支1448萬元#近日，經美國FDA批准，小兒脊髓性肌肉萎縮基因療法在美上市，一支藥物標價210萬美元（約1448萬元），堪稱史上最貴藥。
昂貴的原因有三：
1. 美國的醫藥本就是是全世界最貴的，存在嚴重的溢價現象
2. 這是第一種能根治小兒脊髓性肌肉萎縮症的基因療法藥物。這是一種罕見病，屬常染色體隱性遺傳（說實在的生孩子前建議夫妻兩都做一下遺傳病基因檢測，心裡有個底，要是雙方都攜帶了同樣的會導致嚴重後果的隱性遺傳病基因，應該考慮採用第三代試管嬰兒技術，或者就只能在妊娠後做胎兒基因檢測，祈禱幸運）
3. 每一種罕見病的患者都很少，這導致藥廠缺乏開發治療此類疾病藥物的動力，但由於罕見病多達數千種，因此全部患者數量驚人。如此高的定價能起到千金買馬骨的示範效果。費用能透過醫保支付其實就相當於全民眾籌治療罕見病患兒，隨著基因療法的技術進步，費用必然飛速下降，新技術的特點全都是在初期既昂貴還不太好用。
開發該療法的諾華公司稱，從長期看，使用基因療法藥物實際上更便宜，因為它只需要一針。而現有的其它治療實際花銷更多，而且還無法根治該病，只是讓患者活得稍微舒服點，比如針對因嚴重肌無力產生的其它併發症，如肺炎、營養不良、骨骼畸形、行動障礙和精神性問題等進行治療，所有這些治療的花銷同樣驚人的高。
#史上最貴藥一支1448萬元#近日，經美國FDA批准，小兒脊髓性肌肉萎縮基因療法在美上市，一支藥物標價210萬美元（約1448萬元），堪稱史上最貴藥。
昂貴的原因有三：
1. 美國的醫藥本就是是全世界最貴的，存在嚴重的溢價現象
2. 這是第一種能根治小兒脊髓性肌肉萎縮症的基因療法藥物。這是一種罕見病，屬常染色體隱性遺傳（說實在的生孩子前建議夫妻兩都做一下遺傳病基因檢測，心裡有個底，要是雙方都攜帶了同樣的會導致嚴重後果的隱性遺傳病基因，應該考慮採用第三代試管嬰兒技術，或者就只能在妊娠後做胎兒基因檢測，祈禱幸運）
3. 每一種罕見病的患者都很少，這導致藥廠缺乏開發治療此類疾病藥物的動力，但由於罕見病多達數千種，因此全部患者數量驚人。如此高的定價能起到千金買馬骨的示範效果。費用能透過醫保支付其實就相當於全民眾籌治療罕見病患兒，隨著基因療法的技術進步，費用必然飛速下降，新技術的特點全都是在初期既昂貴還不太好用。
開發該療法的諾華公司稱，從長期看，使用基因療法藥物實際上更便宜，因為它只需要一針。而現有的其它治療實際花銷更多，而且還無法根治該病，只是讓患者活得稍微舒服點，比如針對因嚴重肌無力產生的其它併發症，如肺炎、營養不良、骨骼畸形、行動障礙和精神性問題等進行治療，所有這些治療的花銷同樣驚人的高。