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  • 1 # 貓頭講故事

    RNA干擾(RNA interference,RNAi)是近年來生命科學領域最為重大的發現之一。它是指小分子雙鏈RNA可以特異性地降解或抑制同源mRNA表達,從而抑制或關閉特定基因表達的現象。人們只要知道了某種疾病的致病基因,就可以設計出針對該基因mRNA的小分子干擾RNA(Small interfering RNA,siRNA),抑制或封閉該致病基因的表達,從而達到治療疾病的目的。顯然,在理論上,透過siRNA幾乎可以治療所有的疾病,包括腫瘤、傳染病、遺傳性疾病等等,因而RNAi受到學術界普遍的關注,是目前最為熱門的生命科學研究領域,也是未來最有發展前途的新藥開發領域。除此之外,RNAi技術還可以廣泛應用於農業、林業、畜牧業和漁業等多種領域,進行良種培育、良種篩選和疾病治療等。可見,RNAi的應用非常廣泛,具有巨大的市場發展空間。

    但是,由於RNAi現象剛被發現不久,僅僅才14年的時間,無論國外還是國內,目前都缺乏有效的siRNA載體,這大大制約了RNAi的應用,包括實驗研究和藥物開發。目前市場上主流的siRNA轉染試劑是脂質體類的轉染試劑,它能將siRNA轉染入多種體外培養的細胞株,但原代細胞、懸浮細胞的轉染效果不是很好。由於它是脂質體類的轉染試劑,因而對培養細胞有一定毒性。而英格恩生物獨闢蹊徑,轉染載體的材料不是用傳統的脂質體,而是奈米聚合物材料。這種材料對細胞幾乎沒有毒性,轉染效率在多數細胞株都可達到90%以上,在很多原代細胞中,轉染效果也比較好。更為難得的是,該公司的體內RNA轉染試劑Entranster-in vivo,和核酸混合後,便可注射進動物體內,完成動物體內RNA干擾實驗,十分便捷,是動物體內RNA干擾實驗的新創舉。

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