MDS是一組異質性的造血幹細胞疾病，臨床表現多變，很多患者死於骨髓衰竭併發症，如感染出血或反覆輸血所致的鐵負荷過多等，估計有約20%的MDS患者最終可轉為急性粒細胞白血病(AML)，而臨床的處理取決於患者的年齡、MDS的亞型、國際預後積分系統(IPSS)積分以及患者的情(PS)。標準的支援療法似無助於疾病的改觀和生命的延長，惟一能治癒MDS的措施是異基因造血幹細胞移植(ALL0一HSCT)，但對於大多數診斷MDS的老年患者不適用，而小劑量化療對中高危患者則療效低、複發率高。小劑量阿糖胞苷 一直從事血液病臨床和(Ara—C)的Ⅲ期試驗未見生存期改善，MDS5年總生存率(OS) 1小時滴注，每週5天，連續兩週治療50例(44例AML/MDS，CML 5例ALL 1例)，有效為65% 。而Kantarjian等認為DAC最佳劑量為20 mg·m ·d- ，iv>1小時×5天，且定期重複治療，療效更好。由於MDS的表現異質性，對IPSS屬中間一2和高危患者至少應接受4個療程，部分可達6個療程或更多，為了最大限度地增加低甲基化藥物的療效，應儘可能長期治療。DAC副作用主要為抑制骨髓和價格昂貴。

地西他濱針對高危MDS的治療，將會在惡性血液病的臨床應用中發揮更加巨大的作用。