所謂靶向治療，就是因為靶向藥物對癌細胞有相對精準的殺傷，而對正常細胞影響較小，所以人們把這種治療方法形象的稱為靶向治療。但是靶向治療並非絕對的精準，它對正常細胞仍然會有一定的影響，所以，靶向治療也會有副作用，只是副作用相對輕微，一般患者均能承受。

而既往的化療則是化療藥物直接殺傷細胞的DNA或影響細胞的DNA合成，從而導致的細胞凋亡，因為藥物的選擇性差，所以這種殺傷對癌細胞和正常細胞都會有較大的損傷，這也就導致了化療的副作用要大於靶向治療。

至於靶向藥物的治療機理，因為涉及到癌細胞增殖調控的訊號通路，解釋起來有點難度，比較難理解。

在人體細胞的增殖過程中，有著嚴格的訊號調控，促進和抑制細胞增殖分化的訊號因子缺一不可，維持著人體細胞細胞的正常增殖和凋亡。但是由於某種原因，某些基因片段發生了突變、缺失或融合等變異，細胞的增殖訊號通路失去了抑制，或實現了自動啟用，就會導致這部分細胞具備了無限制增長的能力，也就導致了癌細胞的產生。

靶向藥物就是針對這些變異的基因片段，“圍追堵截”，使這些自動啟用的訊號通路得到抑制，從而達到抑制腫瘤細胞增長的目的。但是人體的正常細胞畢竟也有正常的增殖活動，所以靶向藥物也會這些正常的細胞構成一定的影響，但這種影響要小的多。

以上只是關於癌細胞增殖和靶向治療殺傷機理的簡單介紹，事實上，這種治療包含的資訊非常複雜，包括腫瘤耐藥等。靶向治療是人類嘗試揭開腫瘤面紗的邁出的第一步，雖然仍有一定的副作用，但藥物的靶向性使得腫瘤患者在療效得到提高的同時，也大大降低了藥物的副作用。

理論上是為了靶向腫瘤細胞上的蛋白糖類而製作的藥物。但是因為各種各樣的原因導致只有很少藥物能瞄準癌細胞。這些原因包括，體內代謝，腫瘤微環境的抵抗，血液中迴圈癌細胞的替死，以及血液中癌症標誌物的消耗。所以現在研究很多一部分靠的是外力釋放藥物，比如紫外光照射，高熱照射，磁性，已經pH實現緩釋。