藥物的治療或預防作用都是建立在有效劑量的前提下的，劑量低，則藥效不夠，甚至無效；劑量過大，則藥物引起的不良反應也會加重，甚至成為毒藥。

這要從藥物的研發說起，藥物的研發包括臨床前研究和臨床研究。臨床前研究是在細胞或動物上進行的，在細胞上的體外研究，藥物處理細胞都是有劑量的（一般用濃度表示），會計算出藥物的IC50或EC50。

而在動物（小鼠、大鼠、兔、犬或豬等）上的則是體內研究，分為正常動物和疾病模型動物，給藥也分為高、中、低三個劑量組，根據動物的反應情況，會計算出藥物的EC50和有效劑量範圍。

IC50指半數抑制濃度，指某一藥物或者物質(抑制劑)達到50%抑制效果時抑制劑的濃度。比如酶、細胞受體或是微生物)的抑制劑。

EC50指半數有效濃度，是指藥物效應達到最大效應50%時的藥物劑量。

但細說起來，臨床前實驗和臨床試驗還是有區別的，畢竟人和動物是不一樣的。所以，在I期臨床中，以健康志願者為受試人員，確定藥物的耐受性。

II期就是以目標適應症患者為受試人員，根據I期臨床試驗結果，並參考動物藥效學、藥動學及毒理學實驗結果，採用治療劑量，來驗證藥物的治療作用和安全性。

III期臨床則是在治療劑量下進一步確認藥物的治療作用和安全性。

最終根據臨床試驗結果，才確定上市藥物的【用法用量】。

所以，藥品的使用劑量不是胡亂確定的，是有臨床試驗依據的。