基因突變導致的疾病可以治癒，利用基因治療技術就可以實現。治癒後不是把原來突變的基因變回來，而是透過轉染進細胞一段可以實現原有突變基因功能的核酸，或者抑制該突變基因表達的核酸，以此來實現疾病治癒。而把這種治療基因轉染進入細胞，一般是透過把這個基因和一些病毒重組（把病毒原有核酸除去，代替為治療基因）實現，如下圖：一

舉個例子，比如說有些人淋巴細胞的腺苷脫氨酶（ADA）基因突變，導致患者不能產生腺苷脫氨酶，從而引發嚴重的免疫缺陷綜合症，患有這種遺傳病的人，很少能夠活到成年。這時候，如果把正常的ADA基因片段傳入到患者的淋巴細胞內，患者就可以正常表達腺苷脫氨酶，從而治癒該遺傳病。

再比如一個患者的細胞基因由A突變為B，而基因B的表達會產生一系列異常的細胞通路，導致細胞病變，甚至癌變（癌症就是這樣來的）。那麼，這時候可以傳入病變細胞內一種經過特殊設計的小分子RNA（siRNA），這種siRNA可以干擾抑制基因B的表達，從而阻斷異常細胞通路，使細胞恢復正常。 如下圖：

以上就是基因治技術實現關於基因突變疾病治癒的兩個例項。其中第一個早在1991年就在美國實現。第二個就是現在新發展的癌症治療手段（RNA干擾技術），透過特異性的阻斷癌症異常表達的某個細胞通路，使癌症細胞的生命活動不能正常進行，從而自發凋亡，實現癌症治癒。

中國目前上市的的基因治療藥物“今又生”就是透過給癌症患者癌細胞轉染入抑癌基因p53，使癌細胞凋亡，從而達到疾病治療目的。

理論上基因治療可以實現所有基因突變的疾病，甚至是乙肝都可以實現治癒（下圖）。但是由於現在把基因匯入細胞的技術還不成熟，所以臨床治療的例子還比較少，相信以後一定會有所突破的!

先說基因為什麼會突變？

突變就是突然變化的意思，短時間內發生大的改變。現今人類為什麼基因老是突變呢？人類生存的環境在近幾十、上百年間，發生了巨大的變化，我們的衣食住行、吃喝拉撒等生活的方方面面，在短時間內發生了劇烈地改變。比如說，人類數萬年來都是吃自然界生長的食物，可最近幾百年來突然有了化工合成的食品配料，大家的肚子裡就塞滿了原來沒有的東西。

基因為什麼要突變，人為什麼會患病，其實是身體透過基因突變，透過疾病的更新來適應環境的劇烈變化，使人在突變的環境中更好的生存。

現代社會，無論是醫學界有影響力的人物，還是普通老百姓對疾病的認識都是比較淺薄的，任何試圖透過改造基因，以達到戰勝疾病的行為，都是比較幼稚的。