基因工程藥物就是先確定對某種疾病有預防和治療作用的蛋白質，然後將控制該蛋白質合成過程的基因取出來，經過一系列基因操作，最後將該基因放入可以大量生產的受體細胞中去，這些受體細胞包括細菌、酵母菌、動物或動物細胞、植物或植物細胞，在受體細胞不斷繁殖過程中，大規模生產具有預防和治療這些疾病的蛋白質，即基因疫苗或藥物。 在醫學和獸醫學中應用正逐步推廣。

以乙型病毒性肝炎（以下簡稱乙肝）疫苗為例，像其他蛋白質一樣，乙肝表面抗原（HBSAg）的產生也受DNA調控。利用基因剪下技術，用一種"基因剪刀"將調控HBSAg的那段DNA剪裁下來，裝到一個表達載體中，所謂表達載體，是因為它可以把這段DNA的功能發揮出來；再把這種表達載體轉移到受體細胞內，如大腸桿菌或酵母菌等；最後再透過這些大腸桿菌或酵母菌的快速繁殖，生產出大量我們所需要的HBSAg（乙肝疫苗）。

在小孩出生後，按計劃實施新生兒到六個月齡內先後注射三次乙肝疫苗的免疫程式，就可獲得終身免疫，免受乙型肝炎之害。正是基於1996年中國已有能力生產大量的基因工程乙肝疫苗，中國才有信心遏制這一威脅人類健康最嚴重、流行最廣泛的病種。這是基因工程藥物對人類的貢獻典例之一。

當人或動物受到某種病毒感染時，體內會產生一種物質，它會阻止或干擾人體再次受到病毒感染，故人們把此種物質稱為干擾素（Interfero,簡稱IFN），是1957年英國科學家多薩克斯（Lossaacs）和林德曼（Lindenmann）在研究流感病毒干擾現象時發現的。干擾素具有廣譜抗病毒的效能，是一種治療乙肝的有效藥物，國際上批准治療丙型病毒性肝炎的藥物只有它。但是，通常情況下人體內干擾素基因處於"睡眠"狀態，因而血中一般測不到干擾素。只有在發生病毒感染或受到干擾素誘導物的誘導時，人體內的干擾素基因才會"甦醒"，開始產生干擾素，但其數量微乎其微。即使經過誘導，從人血中提取1mg干擾素，需要人血8000ml，其成本高得驚人。據計算：要獲取1磅（453g）純干擾素，其成本高達200億美元。使大多數病人沒有使用干擾素的能力。1980年後，干擾素與乙肝疫苗一樣，採用基因工程進行生產，其基本原理及操作流程與乙肝疫苗十分類似。現在要獲取1磅（453g）純干擾素，其成本不到1億美元。基因工程生產出來的大量干擾素，是基因工程藥物對人類的又一重大貢獻。

隨著基因工程技術的進展，基因工程藥物正在不斷增加，創造了可以長期獲取更大利潤的商機。 這一類藥物未來會有很大的前途，是以後的治療各種疾病包括癌症的發展方向，值得我們期待。