需要造血幹細胞移植的患者，可能是身患惡性血液病（白血病）或者造血功能缺陷，自身的造血幹細胞不能夠完成機體血液組織的更新和血液系統的維護，因而需要外源的造血幹細胞輸入、重建血液系統和免疫系統。一般患者會先接受大劑量的放療或化療，為的是殺死體內腫瘤細胞、異常細胞，有時候還會配合使用免疫抑制藥物；然後回輸外源的造血幹細胞，如果是不完全配型的話，後期還需要連續服用免疫抑制類藥物，減少移植排斥所造成的機體不適。

髓幹細胞自身具備向成體細胞分化的潛能，它可向神經細胞、心肌細胞、血管內皮細胞、軟骨細胞以及肝實質細胞方向分化。

在體外誘導劑的作用下，骨髓幹細胞可以向肝實質細胞轉化。在體內，肝臟微環境誘導骨髓幹細胞向肝實質細胞轉化也得到研究的證實。1999年Petersen等發現肝幹細胞和一些肝細胞可能部分來源於骨髓或與骨髓相關。他們透過以下實驗檢測了這一思路：⑴將一雄性大鼠的骨髓移植到致死量照射的同源雌性大鼠，並用DNA探針檢測受鼠肝內有無雄性來源的Y染色體。⑵用表達組織相容性抗原Ⅱ類抗原L21-6的Lewis大鼠作為受體，不表達L21-6的Brown-Norway大鼠作為供體進行全肝移植，以確定肝外來源的L21-6陽性細胞是否能夠定位於移植的肝臟。他們發現，在骨髓移植後13天，在肝內檢測到了Y染色體訊號，在這一時間卵圓細胞開始分化為肝細胞。如果分化為肝細胞的卵圓細胞來自肝臟，那麼將不會有肝細胞表達陽性的Y染色體訊號，但結果顯示，一些肝細胞表達明顯的Y染色體訊號，表明它們來源於骨髓供體細胞。同樣，在全肝移植後發現，在移植的肝臟內發現有明顯的L21-6陽性細胞，表明一些卵圓細胞來源於肝外，而那些來源於肝內的卵圓細胞則L21-6陰性，實驗表明，骨髓中含有能夠分化為肝細胞潛能的幹細胞，一些卵圓細胞有可能來源於骨髓。骨髓中的肝前細胞可以用於肝衰竭的移植治療而不必考慮組織相容性抗原的配型問題，因為患者自身的骨髓細胞就可以用於移植。骨髓細胞具有以下優點：⑴可以製備富含幹細胞的骨髓細胞。⑵透過轉導促進基因能夠增加骨髓來源的肝細胞。⑶可用骨髓來源肝細胞用於生物人工肝；此外HGF也可以透過促進包括骨髓幹細胞的肝前細胞分化用於肝硬化治療。自體骨髓幹細胞移植治療肝損傷將為肝臟疾病的治療提供新的途徑。