基因修飾可在一些非常糟糕的條件下發揮作用，如果進展順利，科學家們將能夠選擇性地“修復”一些遺傳性疾病。

近日發表在《細胞研究》（Cell Research）期刊上的一項新研究，就為攻克亨廷頓氏病等疾病，帶來了新的希望。

【SATI 研究員（圖自：Salk Institute，via BGR）】

Salk 研究所的研究人員們，找到了編輯基因的一種新方法，使科學家能夠更加靈活地糾正導致嚴重問題的基因突變，為糾正亨廷頓氏病的突變和早衰狀況帶來新的希望。

（研究配圖 - 1）

這款新工具被稱作 SATI，基於流行的 CRISPR-Cas9 基因編輯技術實現。開發 SATI 的科學家們，將它設計得能夠在各種型別的細胞上使用。通常情況下，有些細胞型別很難藉助現有的基因編輯工具來操作。

（研究配圖 - 2）

需要指出的是，科學家並非希望藉助 SATI 取代造成麻煩的基因、並冒著任何潛在副作用的風險而修飾基因 —— 而是將一個行為不端的基因的已知良好複製，插入 DNA 的特定區域。

然後基於 DNA 的天然修復功能，將特定基因整合到 DNA 序列中，從而有效地糾正了突變、而不對整個基因造成潛在的替換風險。

（研究配圖 - 3）

研究合著者 Mako Yamamoto 在一份宣告中稱：

我們試圖創造一種多功能工具，來靶向 DNA 的這些非編碼區域。這些區域不會影響基因的功能，並能夠靶向廣泛的突變和細胞型別。

作為一項概念驗證，我們專注於一個使用現有基因組編輯工具難以修復的突變，它會在小鼠模型上引起早衰。

（研究配圖 - 4）

測試期間，SATI 團隊使用這項新技術來糾正實驗鼠的早衰基因，結果也很是戲劇性。有明顯的跡象表明，影響齧齒動物的該綜合症被成功遏制，讓它們的壽命延長了 45% 。

研究人員表示，如果能夠為早衰患者做類似的事情，即有望延長他們十年的壽命。展望未來，研究團隊會繼續深入開發並提高這款工具的效率。