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  • 1 # cnBeta

    抗癌新藥的研發,往往需要砸下巨資、耗費許多時間、且最終成功推向市場的機率極低。即便如此,這也不意味著徹底的無功而返。

    在某些情況下,抗癌失敗的實驗性藥物,可能在其它地方發揮令人驚喜的效用,比如抗擊帕金森氏症。

    近日,牛津大學的研究人員,設法為一種名叫 tasquinimod 的新藥賦予了第二次生命,因其已顯現出預防帕金森病的潛力。

    【研究配圖】

    此前,研究人員們希望將 Tasquinimod 作為抗擊前列腺癌的新藥。遺憾的是,雖然通過了三期臨床試驗,卻未能延長患者的整體存活率。

    在得到這個令人失望的結果之後,研究人員停止了將 Tasquinimod 作為抗前列腺癌藥物去發展的計劃。

    令人驚喜的是,迄今為止的臨床試驗表明,Tasquinimod 對身體有良好的耐受性,或有助於治療其它疾病 —— 比如帕金森氏症。

    為此,牛津大學的研究團隊,先從患有罕見的遺傳性帕金森病的患者身上採集了面板細胞 —— 將之轉化為體外培養的誘導多能幹細胞(iPS),然後在實驗室中觀察疾病的進展。

    團隊發現了一種極有可能的關鍵錯誤,其發生在 HDAC4 蛋白質上。當它開始抑制某些基因,反過來又會影響腦細胞調節蛋白質自然迴圈的能力。

    這意味著,這些蛋白質會在細胞中聚集。人們早就知曉它會導致帕金森氏症、以及阿爾茨海默氏症等相關的神經退行性疾病。

    Tasquinimod 透過阻斷 HDAC4 來發揮效用,意味著這些關鍵的基因不會被抑制關閉,從而有效地組織疾病的發展。研究合著者 Richard Wade-Martins 表示:

    我們認為,在腦細胞中關閉這些基金,可能與帕金森氏症中發生的細胞損傷和死亡,有著至關重要的聯絡。

    找到一種方法來‘重新運用某些藥物’,或許是一個充滿前景、開發新療法的未知寶庫。

    此外,研究人員使用從更常見的非遺傳性的帕金森氏症患者身上收集的 iPS 細胞,並進行了同樣的實驗。

    結果發現,相同的無活性基因模式,似乎也在發揮著作用。這表明,這些人也可能從新療法中獲益。

    當然,團隊也承認,某些人身上似乎沒有出現應答。

    英國帕金森研究所副主任 David Dexter 表示:“越來越多的藥物,可以在他們最初的醫療用途之外,重用於治療帕金森症”。

    從頭研發藥物,是一個相當漫長、且昂貴的過程。透過尋找現有藥物,並將之迅速轉移至臨床試驗,有望更快、更輕鬆、更實惠地提供抵禦帕金森病的藥物。

    最後,tasquinimod 抗擊帕金森病的研究仍處於早期階段,研究團隊僅對 10 名患者進行了研究。在向大眾推廣之前,其仍有許多工作要完成。

    有關這項研究的詳情,已經發表在近日出版的《細胞》(Cell)期刊上。原標題為:

    《Single-Cell Sequencing of iPSC-Dopamine Neurons Reconstructs Disease Progression and Identifies HDAC4 as a Regulator of Parkinson Cell Phenotypes》

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