CRISPR基因編輯工具已首次在人體內使用。在一項新的臨床試驗中，俄勒岡健康與科學大學（OHSU）的科學家正在測試該技術，以治療導致失明的基因突變。自從2012年被開發以來，CRISPR已顯示出有望成為治療一系列遺傳病的潛在新方法。該工具使醫生可以切除有問題的DNA部分，例如引起疾病的部分，並可以選擇用有益的物質代替它們。
這項新的試驗是在OHSU進行的，並由私營公司Allergan plc和Editas Medicine贊助，其目標是治療一種型別的萊伯氏先天性黑蒙（LCA）。這種罕見的遺傳性疾病是由影響視網膜的遺傳突變觸發的，導致患者在幼年期發病，最終導致失明。
對於這種特定型別的LCA，該突變發生在名為CEP290的基因上，因此這是該試驗的目標。研究人員將裝有CRISPR的藥物直接注射到視網膜後的感光細胞中，在那裡工作以清除有缺陷的基因。
CRISPR之前已經在人體中進行過測試，但是在這種情況下，將細胞從患者體內取出，進行編輯後再返回人體。這項新的臨床試驗標誌著CRISPR首次直接在體內發揮作用。
OHSU的首席科學家Mark Pennesi說道：“能夠編輯人體內的基因非常重要。除了可能為以前無法治癒的失明症提供治療之外，體內基因編輯還可以使人們能夠治療更廣泛的疾病。”
這種治療方法被設計成對患者來說是永久性的，但不會遺傳給他們將來可能會有的任何孩子。這是一個重要的區別，因為基因治療的主要風險之一是，如果在這種情況下出現問題，可能會世代改變人類的基因庫。到目前為止，新的CRISPR治療僅對一名患者進行，而且要記錄結果還為時過早。據悉，預計將有大約18名參與者參加，科學家們將測試這種療法的效果、安全性以及人體對這種療法的耐受程度。
CRISPR基因編輯工具已首次在人體內使用。在一項新的臨床試驗中，俄勒岡健康與科學大學（OHSU）的科學家正在測試該技術，以治療導致失明的基因突變。自從2012年被開發以來，CRISPR已顯示出有望成為治療一系列遺傳病的潛在新方法。該工具使醫生可以切除有問題的DNA部分，例如引起疾病的部分，並可以選擇用有益的物質代替它們。
這項新的試驗是在OHSU進行的，並由私營公司Allergan plc和Editas Medicine贊助，其目標是治療一種型別的萊伯氏先天性黑蒙（LCA）。這種罕見的遺傳性疾病是由影響視網膜的遺傳突變觸發的，導致患者在幼年期發病，最終導致失明。
對於這種特定型別的LCA，該突變發生在名為CEP290的基因上，因此這是該試驗的目標。研究人員將裝有CRISPR的藥物直接注射到視網膜後的感光細胞中，在那裡工作以清除有缺陷的基因。
CRISPR之前已經在人體中進行過測試，但是在這種情況下，將細胞從患者體內取出，進行編輯後再返回人體。這項新的臨床試驗標誌著CRISPR首次直接在體內發揮作用。
OHSU的首席科學家Mark Pennesi說道：“能夠編輯人體內的基因非常重要。除了可能為以前無法治癒的失明症提供治療之外，體內基因編輯還可以使人們能夠治療更廣泛的疾病。”
這種治療方法被設計成對患者來說是永久性的，但不會遺傳給他們將來可能會有的任何孩子。這是一個重要的區別，因為基因治療的主要風險之一是，如果在這種情況下出現問題，可能會世代改變人類的基因庫。到目前為止，新的CRISPR治療僅對一名患者進行，而且要記錄結果還為時過早。據悉，預計將有大約18名參與者參加，科學家們將測試這種療法的效果、安全性以及人體對這種療法的耐受程度。