硫唑嘌呤是一種免疫抑制的抗代謝藥物，在體內幾乎全部轉變成6-巰基嘌呤而起作用，阻止嘌呤代謝和 DNA 合成。

硫唑嘌呤曾作為化療藥物，但現在很少用於化療，更多用於器官移植和自身免疫性疾病，如類風溼性關節炎或炎症性腸病或克羅恩病的免疫抑制。硫唑嘌呤的作用是抑制細胞增殖所必需的嘌呤合成，尤其是白細胞和淋巴細胞。其最嚴重的副作用是骨髓抑制。

根據硫唑嘌呤的藥動學資料，硫唑嘌呤口服進入體內後很快被分解為6-巰基嘌呤，然後再分解代謝而生成多種氧化的和甲基化的衍生物，隨尿排出體外，24小時尿中排洩量為50～60%，48小時內大便排出12%，血中濃度低，服藥後1小時達最高濃度，3～4小時血中濃度降低一半，用藥後2～4天方有明顯療效。

硫唑嘌呤在體內透過巰基嘌呤甲基轉移酶 (TPMT)代謝，TPMT存在個體差異，所以不同人對硫唑嘌呤的代謝也不一樣。TPMT基因的缺陷會讓人體無法將這類藥物滅活，未代謝的藥物因此在體內大量累積，從而引起嚴重甚至致命的骨髓抑制，表現為貧血、血小板減少症（導致出血）和白細胞減少症（導致感染）等。

所以，臨床上有必要在服用硫唑嘌呤前檢測巰基嘌呤甲基轉移酶（TPMP）多型性。目前國內也有許多醫院已經開展此專案，如川大華西醫院，見關於藥物相關基因檢測專案及流程的通知http://www.cd120.com/htmlnewsyuannatongzhi/72699.jhtml

別嘌呤醇可抑制巰基嘌呤（後者是硫唑嘌呤的活性代謝物）代謝成無活性產物，結果使巰基嘌呤的毒性增加，當二者必須同時服用時，硫唑嘌呤的劑量應該大大地減低。