標靶藥物是指體內具有藥效功能並能被藥物作用的生物大分子，如某些蛋白質和核酸等生物大分子。那些編碼靶標蛋白的基因也被稱為靶標基因。事先確定靶向特定疾病有關的靶標分子是現代新藥開發的基礎。

標靶藥物，也稱靶向藥物，是近幾年來醫藥研究領域非常熱門的新藥。

標靶藥物只針對某一些特殊組織、細胞起作用的藥物，和傳統藥物相比，具有副作用小，療效好的特點，在治療腫瘤領域已經起到了明顯的效果。

它的作用機理是以腫瘤分子病理過程的關鍵調控分子等為靶點。如改變激素平衡失調狀態的某些激素或其拮抗藥；以細胞訊號轉導分子為靶點的蛋白酪氨酸激酶抑制劑、MAPK訊號轉導通路抑制劑和細胞週期調控劑；針對某些與增殖相關細胞訊號轉導受體的單克隆抗體等。

目前在臨床上已可使用的標靶治療藥物大約可分成3大類：

第1類：抑制血管新生(Anti-angiogenesis)；也就是所謂的「餓死癌細胞」的標靶治療。例如用於結腸癌的藥物Avastin(癌思停)和用於治療腎癌及可能用於治療肝癌的Sorafenib。

第2類：阻斷癌細胞訊息傳遞路徑的標靶治療。包括治療非小細胞肺癌的Iressa(艾瑞莎)、Tarceva、治療慢性髓性白血病和胃腸道結締組織腫瘤的Glivec(基利克)。

第3類：針對細胞表面抗原的標靶治療。例如治療惡性淋巴瘤的MabThera(莫須瘤)、乳癌的Herceptin(賀癌平)。

長期以來，中國雖然是全球第一大製劑藥和第二大原料藥產國，但是真正具有自主智慧財產權的創新藥絕無僅有。

2015年，中國原創的抗癌新藥西達苯胺（Chidamide, 商品名愛譜沙/epidaze）獲得批准上市，它是一種亞型選擇性組蛋白去乙醯化酶口服抑制劑，針對惡性淋巴癌具有很好的療效，這標誌著中國基於機構的分子設計、靶點研究、安全評價、臨床開發到實現產業化全過程的整合核心技術與能力的提升，是中國醫藥行業的歷史性突破。