回覆列表
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1 # 超然智者
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2 # 中國生命倫理學學者
基因療法的前提是能夠有效改變相對基因,但是此療法中的脂質、奈米、增強基因、以及囊泡性纖維化等一系列問題的提出是否具有安全、有效、系統的合理過程和控制結果均需具有研發的法定技術評估,尚可進入社會評價的起點……
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3 # 人生旅途999
襄性纖維化是由單個基因突變引起的遺傳病。CFTR基因突變導致離子通道功喪失,呼吸道,尤其是支氣管和小支氣管上皮粘液過度脫水,引起病菌排除不力,炎症反應,最終上皮細胞死亡所致。但是,肺並不是唯一受到影響的器官,許多上皮組織都會有問題,如胰腺。
雖然吸入霧化溼潤和大量的抗生素預防輔助治療是臨床方法,基因治療是唯一能根治的方法。脂質體介導的基因轉導在上世紀90年代曾有不少研發投入,以呼吸道正常CFTR基因轉染為主,也有幾個I期臨床試驗。但轉染效率低,表達時間短,距實用仍然很遠。
也有一些用靜脈注射,透過多聚物介導的靶向基因轉導工作報導過,主要是轉染上皮組織基底部細胞的嘗試。但未見進展到臨床應用階段。
用腺相關病毒中的某些亞型是不錯的載體,但CFTR基因有點大,難以包裝。
長遠來說基因編輯可能更有前景。
脂質體奈米顆粒是上世紀九十年代發展起來的一種亞型微粒。用這種微粒將藥物分子透過人為的辦法和方式吸附、粘附或嵌入於本微粒體上,進入人體的病灶細胞而治療疾病。或者說本題所說的襄泡性纖維化細胞或者病灶組織。這樣的方法表面看很科學很前沿,也有類似於治療癌症的靶向治療。也確實奈米技術很前衛。豈不知病灶細胞是抗不良環境的應急反應,也並不是無端的變異。這些不良環境是情緒、飲食運動方面等等。最近美籍德國科學家安徳烈經過三四十年研究就提出了癌細胞不是壞孩子,是人體應對不良環境的自我調節機制。這和中醫的論斷不謀而合。去年的全國中醫論壇也明確表示“西醫的方向錯了”。中醫治病從來是全方位的。情緒、飲食、運動等等方式綜合調理。因為得病原因就是上面這些綜合因素造成的。