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1 # 健身大王
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2 # 小金殑無敵奤䧪
諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），採用Ionis的專有反義技術開發，旨在用於治療因SMN1基因（位於染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，進而引起的SMA。諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長度SMN蛋白的產生。
ASO是一種合成的核苷酸短鏈，可以用來選擇性地結合目標RNA並調節基因表達。透過使用這項技術，諾西那生鈉注射液已經被證明可以增加SMA患者中完整長度SMN蛋白的數量。
諾西那生鈉注射液透過鞘內注射給藥，直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液（CSF）中，正是SMA使用者因SMN蛋白水平不足，導致運動神經元出現退行性變的部位。
諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），採用Ionis的專有反義技術開發，旨在用於治療因SMN1基因（位於染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，進而引起的SMA。諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長度SMN蛋白的產生。
ASO是一種合成的核苷酸短鏈，可以用來選擇性地結合目標RNA並調節基因表達。透過使用這項技術，諾西那生鈉注射液已經被證明可以增加SMA患者中完整長度SMN蛋白的數量。
諾西那生鈉注射液透過鞘內注射給藥，直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液（CSF）中，正是SMA使用者因SMN蛋白水平不足，導致運動神經元出現退行性變的部位。