一、血友病是啥？

顧名思義，出血就像朋友串門，平均一年三四十次，而且，由於缺乏凝血因子，出了血還止不住止不住。按照缺乏的凝血因子的種類不同分型的話一般分為abc3類，其中a型最常見。

二、什麼是a型血友病？

a型血友病是VIII缺乏，。俗稱的八因子。

三、血友病都是咋治療的？

以前用的是血漿，大家也應該有看過新聞，發生過很多次感染事件。

就開始使用凝血因子。

家庭條件好的都是規範的預防性治療。每週注射2到3次八因子。預防性治療的話，基本上可以做到正常的生活。

比較窮的都是按需治療，什麼時候出血，什麼時候去看。所以經常出血，會對關節造成不可逆的損傷，所以這些窮的很多都是殘疾。

四、艾美賽珠單抗是怎麼治血友病的？

凝血八因子缺乏的話，會導致11因子和10因子不能聚集。等於八因子是個媒人。

艾美賽珠單抗透過聚集啟用天然凝血所需要的蛋白質，從而達到患者凝血酶顯著增多的目的，幫助止血。

和傳統方式相比，出血率更低，有可能會實現零出血率。

五，兩種治療方式有什麼差距？

一個是注射頻率的優勢。傳統的方法需要一週注射2到3次是靜脈注射，需要低溫儲存。艾美賽珠單抗，每週注射一次皮下注射。

在美國單抗的一年治療費用是48·2萬約合人民幣300萬元。

在經濟方面可以說沒什麼優勢。

但是使用傳統的預防療法的時候，有可能會對凝血八因子有抵抗。愛美塞珠單抗對那些產生抵抗的患者給予生命的希望。

百度了一下，罕見病是指那些發病率極低的疾病。罕見疾病又稱“孤兒病”，在中國沒有明確的定義。根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數佔總人口的0.65‰～1‰的疾病。讀到重點了麼，中國沒有明確定義，說這部分人是極弱勢群體並不為過，隨著醫改及社保制度的完善，部分罕見病及重疾病藥物納入醫保範圍，但就受眾群及品類而言與實際所需還是相差甚遠的。

藥物的上市會帶來一些向好的發展，但受眾群體有限這一硬性“指標”，註定不會有醫藥廠投入大量精力進行研發，根據 2016 年德勤會計事務所釋出的一份研究報告，從其對 12 家大型藥企的持續 6 年的追蹤結果可看出，研發巨頭的投資回報率從 2010 年的 10.1% 下降至 2016 年的 3.7%。與此同時，研發一個新藥的平均成本已經從低於 12 億美元增長至 15.4 億美元，而且需要耗時 14 年才能推出一個新藥。就像個別幾毛、幾塊錢的抗生素或者消炎藥一樣，因為利潤太低，雖然是基礎藥物要被大量使用，但生產廠家仍越來越少，甚至出現短缺的情況。

投入大、週期長、受眾少，註定價格高昂，個人覺得類似罕見病症只有各國家聯合開發，才能真正的長效持久，做到普惠。