科學家關注的點很多，病毒、細菌、基因、細胞、分子，生物學，化學等細枝末節，而獨缺身體的根本病因，是本末倒置。不走出棄因求果的暗衚衕是永遠不會有出路的。

你有沒有聽說過遺傳病呢？這種病啊，問題的根源出在基因裡，治療起來非常麻煩。比方說，普通人發燒了，吃點退燒藥，就可以把熱度降下去，但得了遺傳病的人，只要停藥，體溫就會重新上升。

聰明的你可能已經想到了。既然遺傳病的問題出在基因裡，我們把有問題的基因修復，不就行了？是的，科學家也是這麼想的，他們開發了很多技術，矯正基因裡出的問題。這種治療方法叫做基因療法。

基因療法（模擬圖）

今年6月，基因療法取得了一個很重要的突破。美國的兩家生物技術公司聯合宣佈，用基因療法成功治療了幾名遺傳病病人。下面咱們就來講一下這是怎麼一回事兒。

這幾名病人得了兩種不同的貧血病。第一種叫β（貝塔）地中海貧血。因為基因突變，病人血液裡的血紅蛋白嚴重不足，身體就會缺氧。

第二種叫做鐮刀形紅細胞貧血。我們正常人身體裡的紅細胞長得像一個圓圓的盤子。但這種貧血病人呢，因為基因突變，紅細胞會變成鐮刀的形狀，看起來個小小的香蕉。這種不正常的紅細胞，會堵塞血管，也會造成貧血。

鐮刀形紅細胞（左）和正常紅細胞（右）

那科學家是怎麼用基因療法治療這兩種病的呢？原來啊，他們從這些病人的身體裡面，取出了“造血幹細胞”。這種細胞可以變成各種各樣的血細胞，“造血”這個名字就是這麼來的。

然後，科學家用先進的基因編輯技術，把造血幹細胞裡頭出問題的基因給矯正了，再把它們移植回病人的身體裡頭。這樣一來啊，這些幹細胞就可以生成大量正常的紅細胞，治療遺傳病。

這種方法取得了很大的成功。從前，這些病人因為貧血，經常要去醫院輸血，非常不方便，而且要花很多錢。可是現在，這幾名病人好幾個月都沒去輸血了，生活得很健康。其中有個病人，已經15個月都沒去醫院輸血了。

科學家希望，這種基因療法能夠一勞永逸，在一次治療之後，永遠解決這些病人的遺傳病，讓他們再也不用因為貧血去醫院。

雖然現在知道基因療法的人不多，但很多人相信，在30年後，基因療法會成為非常重要的治療手段。