CRISPR 是第三代基因編輯技術,全稱「規律成簇間隔短迴文重複」,本身是一種防禦系統,存在於細菌和古細菌中。當細菌遭受病毒入侵時,CRISPR 能夠記錄下病毒相關的基因資訊。如果有「案底」的病毒再次來襲時,CRISPR 的 Cas 蛋白質便可對病毒的基因進行打擊。基於這種特性,科學家們將 CRISPR/Cas9 運用在基因編輯中。
除了 CRISPR,事實上還有其他的基因編輯技術,且部分技術已經從實驗室到臨床取得了突破性進展。
2017 年,《自然》雜誌年度科學人物中就有一位經過基因編輯治療康復的白血病人。2012 年,一位名叫艾米麗·懷特黑德的小女孩白血病化療後復發,瀕臨死亡,為了留住生命的最後一絲希望,她選擇成為第一個接受基因編輯 CAR-T 治療的患者。經過這種 CAR-T 療法進行基因編輯,患者的免疫細胞可以識別和攻擊癌細胞。經過治療後的她,現在已經完全康復。
當前最主要的問題在於,基因編輯技術並不完美,大多數技術難以避免「脫靶效應」。所謂脫靶,是不能百分之百精確地編輯目標基因,很有可能想對 A 進行編輯,卻誤傷了非常相似的 B,用來人類身上風險極大。除此之外,人類目前並不能完全預測基因編輯會產生哪些反應。(來源:新浪科技、極客公園)
CRISPR 是第三代基因編輯技術,全稱「規律成簇間隔短迴文重複」,本身是一種防禦系統,存在於細菌和古細菌中。當細菌遭受病毒入侵時,CRISPR 能夠記錄下病毒相關的基因資訊。如果有「案底」的病毒再次來襲時,CRISPR 的 Cas 蛋白質便可對病毒的基因進行打擊。基於這種特性,科學家們將 CRISPR/Cas9 運用在基因編輯中。
除了 CRISPR,事實上還有其他的基因編輯技術,且部分技術已經從實驗室到臨床取得了突破性進展。
2017 年,《自然》雜誌年度科學人物中就有一位經過基因編輯治療康復的白血病人。2012 年,一位名叫艾米麗·懷特黑德的小女孩白血病化療後復發,瀕臨死亡,為了留住生命的最後一絲希望,她選擇成為第一個接受基因編輯 CAR-T 治療的患者。經過這種 CAR-T 療法進行基因編輯,患者的免疫細胞可以識別和攻擊癌細胞。經過治療後的她,現在已經完全康復。
當前最主要的問題在於,基因編輯技術並不完美,大多數技術難以避免「脫靶效應」。所謂脫靶,是不能百分之百精確地編輯目標基因,很有可能想對 A 進行編輯,卻誤傷了非常相似的 B,用來人類身上風險極大。除此之外,人類目前並不能完全預測基因編輯會產生哪些反應。(來源:新浪科技、極客公園)