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  • 1 # Welongevity微長壽

    4月26日,英國致力於細胞療法的公司ReNeuron Group宣佈,該公司的人類視網膜先驅細胞(human retinal progenitor cell, hRPC)候選療法一/二a期臨床試驗成果積極,其治療視網膜色素病變(Retinitis Pigmentosa, RP)的療效顯著。 一/二a期臨床試驗顯示,可使3位患者視敏度平均增加23個字母,遠高於FDA定義的具療效標準且至少能持續60天以上。該息使ReNeuron股價大漲300%以上。 視網膜色素病變(RP)是一種遺傳性疾病,由於視網膜細胞受損而死亡,導致視力逐漸喪失。

    ReNeuron的候選療法已經獲得歐洲與美國孤兒藥資格,與FDA的快速審批(Fast Track)通道。

    其一/二a期臨床試驗是一項開放性研究,目的為評估ReNeuron的hRPC療法對晚期視網膜色素病變患者的安全性、耐受性和初步療效。二a期臨床試驗則有部份使用冷凍儲存的hRPC,招募尚具有一些視網膜功能的患者。

    初步觀察3名患者的資料,對其中一位進行120天追蹤,對另外兩位進行60天追蹤,ReNeuron發現,3位患者未治療時,視敏度僅有5個字母,治療後平均增加23個字母,遠高於FDA定義的具療效標準且至少能持續60天以上。

    美國FDA在最新的視網膜疾病基因治療指南中指出,患者只要比治療前在ETDRS測量中提高15個字母,就被認為在臨床上具有意義。視敏度提高23個字母相當於在ETDRS測量表上再多讀4行字母,ETDRS測量表是一種用於在臨床試驗中測量視力的標準眼科檢查表。

    除這些客觀測量外,三例受試者也均認為治療後的眼睛有主觀視力的改善。

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