主要內容為處方組成、工藝、藥學、藥劑學、藥理、毒理學的研究。對於具有選擇性藥理效應的藥物，在進行臨床試驗前還需測定藥物在動物體內的吸收，分佈及消除過程。臨床前的藥理研究是要弄清新藥的作用範圍及可能發生的毒性反應，在經藥物管理部門的初步審批後才能進行臨床試驗，目的在於保證用藥安全。一個新藥從候選化合物的發現到臨床試驗的過程中,需要進行大量的臨床前試驗,以保證新藥在人體上使用時的安全性和有效性,即保證安全的前提下且有較好的治療效果。擴充套件資料：進行了新藥臨床前研究還要進行新藥臨床研究。新藥臨床研究是確定一個藥物在人身上是否安全有效的關鍵一環。一般按其目的分為下面幾個階段：

①安全性預測。可在少量自願者（包括患者或正常人）進行，一般在10～ 30例正常成年志願者觀察新藥耐受性、找出安全劑量。

②有效性試驗（100例）再選擇有特異指徵病人按隨機分組，設立已知有效藥物及空白安慰劑雙重對照（對急重病人不得采用有損病人健康的空白對照）並儘量採用雙盲法（病人及醫護人員均不能分辨治療藥品或對照藥品）觀察，同時還需進行血藥濃度監測計算藥動學資料。

④廣泛的安全性，有效性考察：對那些需要長期用藥的新藥，應有50～100例病人累積用藥半年至一年的觀察記錄，由此制定適應證、禁忌證、劑量療程及說明可能發生的不良反應後，再經藥政部門的審批才能生產上市。