骨髓是充盈於骨內腔隙中的柔軟組織，其中含有不同發育階段的血細胞。骨髓是人體中，尤其是出生後的最主要的造血器官之一。因此，骨髓的某些疾病會造成人體的貧血，要是骨髓細胞發生癌變，形成白血病，則更會威脅人的生命，在這些情況下，醫生往往會考慮對患者進行骨髓移植。

世界上最早從事骨髓移植的人是美國醫生托馬斯，他首次將一位正常孿生哥哥的骨髓輸給了患白血病的兄弟。由於他成功地完成了骨髓移植術，於1990年獲得了著名的諾貝爾獎金。

一般說來，進行骨髓移植時，先要將有病的骨髓抽出，或者將骨髓中的癌細胞殺死，然後將健康與合適的骨髓注入患者體內，讓它們在病人骨內腔隙中“安家落戶”，並且不斷地繁殖來糾正病人的“貧血症或是以此來治療白血病”等。那麼什麼是合適的骨髓呢？這是指移植進去的骨髓不會發生我們在前面提到過的“宿主抗移植物的反應”，或是“移植物抗宿主的反應”，因此，一般只有“同卵雙生”，即孿生兄弟或姐妹之間才可互相進行骨髓移植，因為他（她）們之間的骨髓與組織不會發生相互排斥反應。此外，不是孿生者，或是父母與子女之間是否可以進行骨髓移植呢？這要進行“基因配型”才能確定，通常他們之間互相提供骨髓的可能性是25％。

目前全球大約進行了3萬多例骨髓移植。中國早在20世紀60年代便開始了同基因骨髓移植（孿生者之間），並取得成功。當前擺在中國以及全世界醫學家面前的任務是如何能成功地進行異基因骨髓移植（不是孿生者之間的移植），甚至異種骨髓移植。對此困難仍很多，或許也可以這樣說“任重而道遠”，但前途是無限光明的。