生長激素適用於生長激素缺乏者，基因重組人生長激素（rhGH）替代治療已被廣泛應用，目前大都採用0.1U/（kg?日）臨睡前皮下注射一次，每週6～7次的方案。治療應持續至骨骺癒合為止。治療時年齡越小，效果越好，以第一年效果最好，年增長可達到10cm以上，以後生長速度逐漸下降。在用rhGH治療過程中可出現甲狀腺素缺乏，故須監測甲狀腺功能，若有缺乏適當加用甲狀腺素同時治療。

生長激素治療療程因病情需要而不同，通常是追趕到同年齡兒童正常身高水平，治療一般不短於1~2 年，或達到滿意終身高（骨骺閉合）即可停藥。因每個家長對孩子身高的期望值不同，不同孩子治療的療程也會有所不同，具體要聽取主治醫生的建議，遵醫囑進行治療。但是隨著孩子年齡的增長，治療花費也會因體重的變化而增加，家長要做到心中有數。

既然是長期用藥，所以孩子用藥的依從性將直接影響治療效果。長效生長激素的問世是生長激素治療領域劃時代的突破，它在保持短效水劑的優勢上，將注射頻率降為一週一次，有效提高了用藥的依從性，可以顯著提高療效。

另外，孩子用藥的安全性也是家長關心的問題，長效生長激素的PEG聯接方式和結構保證了蛋白質的穩定性，是安全的蛋白質長效技術，目前已成為全球研發的熱點及趨勢。而且自2014年上市以來，累積超過1萬名亞洲兒童使用，最長用藥時間已高達6年，可謂是安全有效的生長激素產品。