細胞在分化過程中往往由於高度分化而完全失去了再分裂的能力,最終衰老死亡。機體在發育生長過程中為了彌補這一不足,保留了一部分未分化的原始細胞,稱之為幹細胞(stem cell)。幹細胞也稱前體細胞(precusercell)或祖細胞(progenitor cell),主要指有多種分化潛能和自我更新能力的細胞。

幹細胞的概念最早由 Evans等於 20 世紀 80 年代初提出,他們在實驗中發現來源於小鼠囊胚的內細胞團,能在體外培養,是一種高度未分化的細胞,具有發育成為各種細胞的潛能,一旦生理需要,這些幹細胞可按照發育途徑透過分裂而產生分化細胞。幹細胞的特點可歸結如下:①幹細胞本身並非處於分化途徑的終端;②能無限增殖分裂;③可連續分裂幾代,也可在較長時間內處於靜止狀態;④可透過兩種方式生長,一種是對稱分裂———形成兩個相同的幹細胞;另一種是非對稱分裂———由於細胞質中的調節分化蛋白不均勻地分配,使得一個子細胞不可逆地走向分化的終端而成為功能專一的分化細胞,另一個子細胞則保持親代的特徵,仍作為幹細胞保留下來。分化細胞的數目受分化前幹細胞的數目和分裂次數控制。所以說,幹細胞是具有多潛能和自我更新特點的增殖速度較緩慢的細胞。

神經幹細胞治療前應進行安全性評估和有效性評估。安全性評估至少應完成3 項臨床前試驗:①致瘤性實驗:體外———軟瓊脂克隆實驗,體內———裸鼠皮下接種實驗,以確定該神經幹細胞無致瘤性;②毒性實驗:將臨床病人神經幹細胞輸入裸鼠觀察毒性反應、過敏反應、區域性刺激反應等;③免疫實驗:以裸鼠作為研究客體,結合毒性實驗、再從免疫學角度觀察臨床病人神經幹細胞在裸鼠體內的存活時間,為安全可靠性提供依據。有效性評估包括:①透過高壓液相遞質測定檢測神經幹細胞遞質分泌狀態;②透過體外進一步誘導神經元形成、膜片鉗測定神經興奮性,確定神經幹細胞的潛在分化能力;③以前期動物實驗為主要參考依據,確定神經幹細胞對腦功能損害病理模型的修復功能,主要以病人神經功能恢復結合 PET 、ECT 、腦電圖、體表誘發電位等進行判斷。

作為細胞移植治療中樞神經功能損害的最新手段之一,源於自體骨髓組織的神經幹細胞種子細胞為臨床應用提供了極為樂觀的廣闊前景。