臨床用生長激素治療矮小，目標在於讓孩子趕上生長、保持正常生長速率、贏得青春期快速增長時機、最終可以達到成人身高。長期臨床試驗證明，生長激素是安全有效的治療藥物，而且開始治療的時間越早，治療效果越好。有研究表明，GHD患兒在3歲以前用生長激素治療可獲得近乎完全正常的快速生長的身高。所以，及早診斷、及早治療。

生長激素也不是對任何矮小都有效，生長激素對治療垂體性矮小症是有特效的，如果開始治療時骨骺已經閉合了，再用生長激素治療基本上就沒有什麼明顯的效果了；家族性矮小，生長激素治療效果不好；體質性生長髮育延緩，父母青春期猛長比較遲，子女也有晚長現象，不需要用生長激素治療；一些先天性遺傳、代謝性疾病或各種生長障礙綜合徵，這些用生長激素治療效果未見肯定的報道。

由於基因工程重組人生長激素的產生促進了生長激素在各種矮小相關疾病的臨床研究，到目前為止，已經肯定下列疾病的矮小症，用生長激素治療有效。（下表）

目前沒有資料顯示生長激素會導致不孕不育，相反有相關醫學研究證實生長激素可以用於某些不孕症的輔助治療。因此，家長可以放心使用，在使用時遵醫囑。

生長激素（Human Growth Hormone，hGH）是由人體腦垂體前葉分泌的一種肽類激素，由 191 個氨基酸組成。生長激素有促生長作用，促進骨骼生長，使骨長度增加；生長激素有調節物質代謝的作用，促進蛋白質形成，促進氨基酸轉運入細胞；生長激素對脂肪有降解作用；生長激素還可降低細胞對胰島素的敏感性，減少外周組織對葡萄糖的敏感性，還可以促進精子形成及有效促排卵。