從統計學角度講，醫學研究的基本原則主要包括三個，即對照、隨機化和重複。之所以要遵循這些基本原則，其目的主要是：從處理因素這個要素的角度講，就是要保障儘量控制混雜因素；從研究物件這個要素的角度講，就是要保障其同質性、代表性和均衡性；從實驗效應這個要素的角度講，就是要保障觀察結果的精度。下面，醫刊彙編譯就這三個基本原則做簡要說明。

　　一、對照原則。在設定接受處理因素的實驗組時，應該同時設定沒有處理因素的對照組，因此，對照原則主要是從處理因素的角度來控制混雜因素的。設立對照應滿足均衡性，它是指在設立對照時除給予的處理因素不同外，對照組和實驗組的其它一切因素應儘可能一致。設立對照時，應把研究物件隨機地分入對照組和實驗組中進行平行試驗。為避免傾向性偏倚，一般應採用盲法。設立對照的方式有安慰劑對照、空白對照、自身對照、標準對照(也稱陽性對照)等。此外，各組的例數應儘可能相等。

　　二、隨機化原則。隨機化是指採用隨機的方式，使得每個研究物件都有同等的機會被抽取或分到不同的實驗組和對照組中，它包括隨機化抽樣和隨機化分組。因此，隨機化原則主要是從研究物件的角度來控制混雜因素的。常用的隨機化抽樣方法有簡單隨機抽樣、系統抽樣、分層抽樣、整群抽樣等。常用的隨機化分組方法主要有簡單隨機化、分層隨機化及區組隨機化等。隨機化分組應在實施處理因素的干預前利用隨機數字表或由計算機採用統計專業軟體產生隨機數來完成。臨床試驗研究中，由於研究的物件是陸續進入試驗觀察的，往往不能採用隨機抽樣的方法獲取研究樣本，只能根據事先確定的樣本量利用“三標準”來獲得，但無論是否是隨機抽樣，獲得研究樣本後分組原則上應是隨機的。

　　三、重複原則。重複原則是指在相同試驗條件下進行多次研究或觀察，以提高試驗的可靠性和科學性。包括整個試驗的重複、多個試驗物件的重複、同一個試驗物件的重複觀測。樣本量充分反映了重複原則，試驗物件的重複觀察次數越多，由樣本計算出的頻率或均數等統計量就越接近總體引數。但樣本含量過大或試驗次數過多，不僅會增加控制試驗條件的難度，且會造成不必要的浪費。因此，為了獲得科學、可靠的結果而又節約研究的成本，在設計中應從統計學的角度進行正確的樣本量估計