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2018年6月6日訊 /生物谷BIOON/ --瑞士製藥巨頭羅氏(Rcohe)近日宣佈,美國FDA已受理Hemlibra(emicizumab-kxwh)治療體內未產生因子VIII抑制劑A型血友病成人及兒童的補充生物製品許可(sBLA),同時還授予了優先審查資格。FDA預計將在2018年10月4日做出最終審查決定。
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  • 1 # 醫學之美

    羅氏製藥這款新藥,應該是非常重要的一個訊號。就是不用透過輸注八因子來修復A型血友病患者的凝血機制。

    首先,我們來了解甲型血友病是如何產生的。A型血友病患者缺乏一種叫做因子VIII的凝血蛋白。在健康人中,當發生出血時,因子VIII會將因子IXa和因子X聚集在一起,這是凝血的關鍵步驟,可以幫助止血。以往治療甲型血友病,我們最直接的就是輸注八因子。國內外很多藥廠都有這類的藥。例如,南韓的Greencross,奧地利的Octapharma,中國的神舟細胞都有在做重組的八因子製劑。但是這類藥品基本上都是需要兩天打一次針劑,否則患者體內的八因子濃度就會降至最低點,並且比較容易產生八因子的抑制物,導致患者出血病情加重。

    而這項新技術Hemlibra是雙特異性因子IXa和因子X定向抗體。它可以將啟用天然凝血級聯所需的蛋白質——因子IXa和因子X聚集在一起,不需要八因子就可以起到恢復A型血友病患者的凝血過程。而且這是一種預防性的治療。一週一次注射也讓患者減少了注射風險,也不會產生抑制物。這無異對那些體內產生八因子抑制物的患者是非常大的福音。

    光中國甲型血友病患者人數高達十幾萬人,更何況全球了,而且絕大多數是6歲以下的孩子,這對一個家庭來說是極大的痛苦。這項技術的應用,會給無數甲型血友病的家庭帶來福音,相信美國FDA也是希望這樣的好藥儘快透過審查!

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