據悉，STRONG 試驗旨在測試向患有脊柱肌肉萎縮症（SMA）的大齡童的脊髓注射較大劑量的 Zolgensma 藥物。對於已經批准的嬰兒和兒童治療，暫不受此事的影響。
（截圖來自：Novartis，via Statnews）
諾華製藥表示，其子公司 AveXis 向監管機構通報了一項動物研究的結果，指出其“存在背根神經節（DRG）單核細胞發炎，且偶有伴隨的神經元細胞變性或失能”。
這種不良安全訊號的臨床意義尚不明確，但該公司補充道，這可能與‘感官效應’（Sensory Effects）有關。
隨著 FDA 叫停 STRONG 臨床試驗，諾華推廣 Zolgensma 使用範圍的努力又一次遭遇了挫折，該公司原本希望將之擴充套件到老年 SMA 患者的治療當中。
與此同時，競爭對手渤健（Biogen）的 Spinraza 治療已被批准用於老年 SMA 患者，羅氏（RHHBY）的新藥臨床試驗申請亦有望在明年獲批。
實際上，在 FDA 週三採取行動之前，外界已經對涉及操縱用於支援 Zolgensma 的資料有所爭議。
在一次不尋常的問責中，該機構曾在 8 月份指出：AveXis 知曉在 5 月批准該藥物之前，臨床資料就已經被篡改，但拖到很晚才通知該機構。
儘管 FDA 認為該藥物可留在市面上，諾華 CEO Vas Narasimhan 當時也承諾就資料披露的完整性問題儘快採取行動，但這一醜聞還是引發了議員們的憤怒。
最後，作為世界上最昂貴的藥物之一，Zolgensma 的售價高達 210 萬美元。
本月早些時候，諾華稱自該基因療法面世以來，已被用於對 100 名患者的治療，併為該公司帶來了 1.6 億美元的三季度營收，超出了分析師們的最初預期。
據悉，STRONG 試驗旨在測試向患有脊柱肌肉萎縮症（SMA）的大齡童的脊髓注射較大劑量的 Zolgensma 藥物。對於已經批准的嬰兒和兒童治療，暫不受此事的影響。
（截圖來自：Novartis，via Statnews）
諾華製藥表示，其子公司 AveXis 向監管機構通報了一項動物研究的結果，指出其“存在背根神經節（DRG）單核細胞發炎，且偶有伴隨的神經元細胞變性或失能”。
這種不良安全訊號的臨床意義尚不明確，但該公司補充道，這可能與‘感官效應’（Sensory Effects）有關。
隨著 FDA 叫停 STRONG 臨床試驗，諾華推廣 Zolgensma 使用範圍的努力又一次遭遇了挫折，該公司原本希望將之擴充套件到老年 SMA 患者的治療當中。
與此同時，競爭對手渤健（Biogen）的 Spinraza 治療已被批准用於老年 SMA 患者，羅氏（RHHBY）的新藥臨床試驗申請亦有望在明年獲批。
實際上，在 FDA 週三採取行動之前，外界已經對涉及操縱用於支援 Zolgensma 的資料有所爭議。
在一次不尋常的問責中，該機構曾在 8 月份指出：AveXis 知曉在 5 月批准該藥物之前，臨床資料就已經被篡改，但拖到很晚才通知該機構。
儘管 FDA 認為該藥物可留在市面上，諾華 CEO Vas Narasimhan 當時也承諾就資料披露的完整性問題儘快採取行動，但這一醜聞還是引發了議員們的憤怒。
最後，作為世界上最昂貴的藥物之一，Zolgensma 的售價高達 210 萬美元。
本月早些時候，諾華稱自該基因療法面世以來，已被用於對 100 名患者的治療，併為該公司帶來了 1.6 億美元的三季度營收，超出了分析師們的最初預期。