人類和小白鼠都是哺乳動物，不管是解剖結構還是基因層面都有大量的相似，因此藥物實驗經常會用到小白鼠，但也因為小白鼠和人類基因的差異性使得很多實驗失敗。

人類藥物製造為了保證安全性都會經過動物實驗，小白鼠是常用到的一種實驗動物，為了更好地看到藥物和一些治療手段的作用規律，人類還專門利用近親繁殖等方式培育純種小白鼠。地球上的哺乳動物應該是具有共同起源的，因此在早期胚胎的發育規律和外觀特徵、內臟器官的種類和構造上都十分相似，小白鼠就擁有人類的各種器官，血細胞的種類也有一定相似性，小白鼠20對染色體和人類23條染色體基因有相當多相同的片段，基因與基因之間的“空白”片斷也非常相似.兩個物種的基因數目大約都是3萬個。其中絕大部分相同，只有幾百個基因是某一物種獨有的。

因此醫學上將小白鼠作為一種重要的實驗材料，藥物實驗中利用小白鼠，是為了觀察藥效學、藥物代謝的規律，前者是藥效的保證，後者事關藥物的安全性，兩者聯合起來確定藥物起效事的劑量和安全劑量，只有在動物實驗中證實對生物安全的藥物，才可能進入人體的臨床試驗。但是人類和小白鼠畢竟是兩種生物，生理微環境也還有相當大的差異，也使得一些藥物和治療手段在小白鼠實驗中獲得成功，而在進入臨床試驗後卻收效甚微甚至起到一些反作用。一些癌症治療手段在小白鼠身上取得了良好的效果，但是在人類身上由於不敢像對待小白鼠那樣“粗暴”，一些治療手段效果不是很好。

小白鼠也只是藥物實驗中的一種而已，藥物實驗層層遞進，顯示小白鼠等消失實驗動試驗，然後有大型哺乳動物試驗，然後還可能進行靈長類動物試驗，最後才進入臨床試驗階段，所用的動物基本上都是哺乳動物，就是因為哺乳動物身體構造和人類的相似性。

人和小鼠的基因有95%的相似度，所以人的基因基本上都可以在小鼠身上找到對應的基因，雖然略有差異，但是差異不大，叫做同源基因。另外小鼠體積小，好飼養，壽命短，繁殖快，價格相對於狗，兔，猴子等實驗動物便宜很多，做實驗用的小鼠遺傳背景清晰，都屬於一個品系，這些特點非常適合實驗結果的觀察，如著名的限制熱量是否會讓生命更長壽的實驗，在小鼠身上已經獲得了確切的結果，但在猴子身上的實驗已經觀察了二十多年還沒有結束，因為猴子能活幾十年，觀察它的壽命是否延長，當然也要觀察幾十年了。