美國食品和藥物管理局（FDA）最新發表的宣告顯示，不準確的，故意操縱的資料被包含新基因療法Zolgensma提交資料中，該療法在5月獲批。FDA聲稱開發該藥物的公司AveXis在FDA批准之前就已經知道了資料處理問題，但在產品獲得批准之前沒有通知監管機構。
ZoLGensma於5月底獲得FDA批准，是過去幾年進入市場的幾種具有里程碑意義的基因療法之一。該療法開發用於治療一種稱為脊髓性肌萎縮症的罕見兒科遺傳性疾病，該療法因可能成為歷史上最昂貴的藥物而聞名，單一治療劑量的批發價格為212.5萬美元。
在最近公佈的FDA宣告中，該機構的生物製品評估和研究主管Peter Marks聲稱，AveXis於6月28日通知其中一些動物測試資訊不準確。該公司的通知是在FDA批准後一個多月發出的，而Marks的宣告聲稱該公司在最終獲得FDA批准之前就已經知道這些資料不準確。
“我們也意識到，在FDA批准該產品之前，AveXs已經意識到資料操作問題在BLA [生物製劑許可證申請]中造成了不準確，但在產品獲得批准之前沒有通知FDA。該機構將使用其全權機構採取行動，如果適當，可能包括民事或刑事處罰，”Marks在宣告中說。
AveXis母公司醫藥巨頭諾華公司已做出迴應，表示延遲通知FDA是由於內部調查，旨在檢查這些資料操縱指控。“我們立即開始調查，以迅速瞭解任何影響，並解決這種情況，”諾華在對FDA指控的迴應中聲稱。“一旦我們從調查中獲得了臨時結論，我們就與FDA分享了我們的研究結果。正如FDA所指出的那樣，所涉及的資料僅佔我們整體提交的一小部分，僅限於不再使用的舊程式。”
正如諾華提出的那樣，懷疑是錯誤的資料與產品開發中的動物測試的早期階段有關，並且不會對Zolgensma的安全性、功效或質量的任何根本問題產生疑問。FDA似乎同意這一點，並表示提交的人體臨床試驗資料沒有問題。
“FDA正在仔細評估這種情況，並對Zolgensma應繼續留在市場上充滿信心，”Marks說。“證明產品有效性及其安全性的證據的全部證據繼續提供令人信服的證據，支援整體有利的利益 - 風險狀況。”
徘徊在這場爭議中的最大問題當然是諾華是否明確隱瞞了這些資訊，以便儘早獲得FDA的批准。Marks確實指出，如果該機構確實在今年早些時候獲得了這些資訊，那麼Zolgensma的批准將不可避免地被推遲。
諾華公司執行長Vasant Narasimhan表示，公司在3月中旬瞭解到了資料問題，並於5月初完成了初步調查。雖然這確實在FDA最終批准之前，但該公司隨後進行了所謂的“全面技術質量調查”。“我們決定在通知FDA和其他監管機構之前推進我們的質量調查，以便我們能夠提供最好的資訊和技術分析，我們在6月28日及時完成，”Narasimhan在接受路透社採訪時說。
Zolgensma尚未在美國以外的任何地方獲得批准。7月下旬，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）出人意料地將Zolgensma從其加速評估計劃中撤回，這意味著新的基因治療不太可能在2020年之前在歐洲出現。
美國食品和藥物管理局（FDA）最新發表的宣告顯示，不準確的，故意操縱的資料被包含新基因療法Zolgensma提交資料中，該療法在5月獲批。FDA聲稱開發該藥物的公司AveXis在FDA批准之前就已經知道了資料處理問題，但在產品獲得批准之前沒有通知監管機構。
ZoLGensma於5月底獲得FDA批准，是過去幾年進入市場的幾種具有里程碑意義的基因療法之一。該療法開發用於治療一種稱為脊髓性肌萎縮症的罕見兒科遺傳性疾病，該療法因可能成為歷史上最昂貴的藥物而聞名，單一治療劑量的批發價格為212.5萬美元。
在最近公佈的FDA宣告中，該機構的生物製品評估和研究主管Peter Marks聲稱，AveXis於6月28日通知其中一些動物測試資訊不準確。該公司的通知是在FDA批准後一個多月發出的，而Marks的宣告聲稱該公司在最終獲得FDA批准之前就已經知道這些資料不準確。
“我們也意識到，在FDA批准該產品之前，AveXs已經意識到資料操作問題在BLA [生物製劑許可證申請]中造成了不準確，但在產品獲得批准之前沒有通知FDA。該機構將使用其全權機構採取行動，如果適當，可能包括民事或刑事處罰，”Marks在宣告中說。
AveXis母公司醫藥巨頭諾華公司已做出迴應，表示延遲通知FDA是由於內部調查，旨在檢查這些資料操縱指控。“我們立即開始調查，以迅速瞭解任何影響，並解決這種情況，”諾華在對FDA指控的迴應中聲稱。“一旦我們從調查中獲得了臨時結論，我們就與FDA分享了我們的研究結果。正如FDA所指出的那樣，所涉及的資料僅佔我們整體提交的一小部分，僅限於不再使用的舊程式。”
正如諾華提出的那樣，懷疑是錯誤的資料與產品開發中的動物測試的早期階段有關，並且不會對Zolgensma的安全性、功效或質量的任何根本問題產生疑問。FDA似乎同意這一點，並表示提交的人體臨床試驗資料沒有問題。
“FDA正在仔細評估這種情況，並對Zolgensma應繼續留在市場上充滿信心，”Marks說。“證明產品有效性及其安全性的證據的全部證據繼續提供令人信服的證據，支援整體有利的利益 - 風險狀況。”
徘徊在這場爭議中的最大問題當然是諾華是否明確隱瞞了這些資訊，以便儘早獲得FDA的批准。Marks確實指出，如果該機構確實在今年早些時候獲得了這些資訊，那麼Zolgensma的批准將不可避免地被推遲。
諾華公司執行長Vasant Narasimhan表示，公司在3月中旬瞭解到了資料問題，並於5月初完成了初步調查。雖然這確實在FDA最終批准之前，但該公司隨後進行了所謂的“全面技術質量調查”。“我們決定在通知FDA和其他監管機構之前推進我們的質量調查，以便我們能夠提供最好的資訊和技術分析，我們在6月28日及時完成，”Narasimhan在接受路透社採訪時說。
Zolgensma尚未在美國以外的任何地方獲得批准。7月下旬，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）出人意料地將Zolgensma從其加速評估計劃中撤回，這意味著新的基因治療不太可能在2020年之前在歐洲出現。