美國食品和藥物管理局（FDA）已經首次批准針對幼兒的基因治療療法。該基因療法被稱為Zolgensma，旨在治療2歲以下兒童患上的罕見遺傳性疾病脊髓性肌萎縮症。FDA代理局長Ned Sharpless稱這項批准批准是基因治療的“里程碑”。

脊髓性肌萎縮症（SMA）是由於人體內運動神經元存活1號基因的缺失或異常突變所導致的。。在最常見（和嚴重）的病例中，SMA發病始於嬰兒期，一些嬰兒在出生6個月後發病。SMA引起的運動神經元問題導致嚴重的併發症，包括呼吸困難和吞嚥困難。

由於運動神經元死亡對基本功能的損害，患有SMA的嬰兒通常不會活過幼兒期。基因療法Zolgensma可能會改善這些人的結果，因此已被FDA批准用於2歲以下的兒童。據悉，其治療費用高達212.5萬美元，這是世界上最昂貴的藥物。

根據FDA的資料，Zolgensma在36名嬰兒患SMA的正在進行和已完成的臨床試驗中被證明是安全有效的。FDA週五在一份宣告中表示，其中21例患者的治療結果提供了“有效性的主要證據”，並解釋有13個患者已達到至少14個月的年齡。

同樣，與未接受治療的其他SMA嬰兒患者相比，這些患者在達到發育運動里程碑的能力方面經歷了“顯著改善”。FDA稱，這種藥物該藥可引起嘔吐、肝酶升高以及“嚴重急性肝損傷”等副作用。