亨廷頓氏舞蹈症是一種基因病，在未來3-5年，或許可以透過基因矯正實現徹底治癒，但是目前，已有的療法都只能緩解亨廷頓氏舞蹈症的症狀，還沒有一款改變亨廷頓氏舞蹈症程序的療法獲得FDA的批准。
基因解碼最新研究顯示，去年底，基因解碼專家在實驗中透過向脊椎注射一種來自伊奧尼斯製藥公司(Ionis Pharmaceuticals)的藥物，首次修復了亨廷頓氏舞蹈症的一種蛋白質缺陷。該藥物被稱為伊奧尼斯亨延頓(IONIS-HTT)。該藥物是Ionis與羅氏公司聯合開發的，IONIS-HTTRx是一款靶向編碼HTT蛋白的mRNA的反義（antisense）創新療法。透過與編碼HTT蛋白的mRNA結合，IONIS-HTTRx能夠降低所有HTT蛋白轉譯的發生，因此無論編碼HTT的基因變異出現在哪裡，該藥物都可以減少有毒性的mHTT的產生。它已經獲得了美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格。
在這項含安慰劑對照，隨機的劑量遞增臨床1/2期試驗中，有46名亨廷頓氏舞蹈症患者接受了每週注射一次IONIS-HTTRx（RG6042）或安慰劑的治療，劑量分別為10 mg，30 mg，60 mg，90 mg或120 mg，為期13周。結果顯示，接受IONIS-HTTRx治療的亨廷頓氏舞蹈症患者腦脊髓液中觀察到的變異亨廷頓蛋白（mHTT）水平出現顯著的劑量依賴性下降，在兩個最高劑量90 mg和120 mg下觀察到mHTT平均減少40％，最多減少60%。
“亨廷頓氏舞蹈症基因解碼”透過對亨廷頓氏舞蹈症基因進行重複單元分型檢測：
（1）發現致病基因，提示患病風險，幫助及早預防，調整生活方式，延緩疾病的發生；
（2）找到疾病發生的內在基因根源，避免誤診，及時準確的制定治療方案，以免延誤治療；
（3）指導優生優育，運用完美寶貝基因解碼斷絕該致病基因在家族中的傳遞，幫助後代不再患病。
亨廷頓氏舞蹈症是一種基因病，在未來3-5年，或許可以透過基因矯正實現徹底治癒，但是目前，已有的療法都只能緩解亨廷頓氏舞蹈症的症狀，還沒有一款改變亨廷頓氏舞蹈症程序的療法獲得FDA的批准。
基因解碼最新研究顯示，去年底，基因解碼專家在實驗中透過向脊椎注射一種來自伊奧尼斯製藥公司(Ionis Pharmaceuticals)的藥物，首次修復了亨廷頓氏舞蹈症的一種蛋白質缺陷。該藥物被稱為伊奧尼斯亨延頓(IONIS-HTT)。該藥物是Ionis與羅氏公司聯合開發的，IONIS-HTTRx是一款靶向編碼HTT蛋白的mRNA的反義（antisense）創新療法。透過與編碼HTT蛋白的mRNA結合，IONIS-HTTRx能夠降低所有HTT蛋白轉譯的發生，因此無論編碼HTT的基因變異出現在哪裡，該藥物都可以減少有毒性的mHTT的產生。它已經獲得了美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格。
在這項含安慰劑對照，隨機的劑量遞增臨床1/2期試驗中，有46名亨廷頓氏舞蹈症患者接受了每週注射一次IONIS-HTTRx（RG6042）或安慰劑的治療，劑量分別為10 mg，30 mg，60 mg，90 mg或120 mg，為期13周。結果顯示，接受IONIS-HTTRx治療的亨廷頓氏舞蹈症患者腦脊髓液中觀察到的變異亨廷頓蛋白（mHTT）水平出現顯著的劑量依賴性下降，在兩個最高劑量90 mg和120 mg下觀察到mHTT平均減少40％，最多減少60%。
“亨廷頓氏舞蹈症基因解碼”透過對亨廷頓氏舞蹈症基因進行重複單元分型檢測：
（1）發現致病基因，提示患病風險，幫助及早預防，調整生活方式，延緩疾病的發生；
（2）找到疾病發生的內在基因根源，避免誤診，及時準確的制定治療方案，以免延誤治療；
（3）指導優生優育，運用完美寶貝基因解碼斷絕該致病基因在家族中的傳遞，幫助後代不再患病。