生物製藥作為一種高新技術行業，是70年代初伴隨著革命性的生物技術如DNA重組技術和淋巴細胞雜交瘤技術的發明和應用而誕生的。可以說沒有生物技術就沒有生物製藥。

與傳統的化學合成製藥顯著的區別在於，生物製藥的原料以天然的生物材料為主，包括微生物、人體、動物、植物、海洋生物等。

生物製藥技術人員運用微生物學、生物學、醫學、生物化學等的研究成果，從生物體、生物組織、細胞、器官、體液等，綜合利用微生物學、化學、生物化學、生物技術、藥學等科學的原理和方法制造的一類用於預防、治療和診斷的製品。

目前國際上生物製藥主要分為如下4大類：

一、從生命系統中提取

一些最古老的生物製劑形式是從動物的身體和其他人類中提取的。重要的生物製劑包括：全血和其他血液成分、器官和組織移植、幹細胞療法、用於被動免疫的抗體（例如，用於治療病毒感染）、人類母乳、糞便微生物群、人體生殖細胞等。

先前從動物中提取的一些生物製劑，例如胰島素，現在由重組DNA產生。

二、由重組DNA產生

主要的生物製藥包括：血液因子（因子VIII和因子IX）、 溶栓劑（組織纖溶酶原啟用劑）、 激素（胰島素，胰高血糖素，生長激素，促性腺激素）、 造血生長因子（促紅細胞生成素，集落刺激因子）、干擾素（干擾素-α，-β，-γ）、基於白細胞介素的產品（白細胞介素-2）、疫苗（乙型肝炎表面抗原）、單克隆抗體（多種）、 其他產品（腫瘤壞死因子，治療酶）等。

三、疫苗

許多疫苗在組織培養物中生長。

四、 基因療法

病毒基因治療涉及人工操縱病毒以包括所需的遺傳物質。

綜上所述，生物技術是生物製藥的重要基石。