甲氨蝶呤化學結構與葉酸相似，可抑制腫瘤細胞增殖。甲氨蝶呤比較早地用於治療某些腫瘤，是常用的抗腫瘤藥物。臨床上用於治療兒童急性白血病，療效顯著;也用於治療絨毛膜上皮癌、惡性葡萄胎、頭頸部腫瘤、消化道癌、卵巢癌等。
(1)可引起骨髓抑制和黏膜反應
在臨床使用中，甲氨蝶呤的主要毒性為骨髓抑制和黏膜反應。甲氨蝶呤引起的骨髓抑制為劑量限制性毒性，表現為白細胞和血小板減少，嚴重者出現全血細胞減少，一般發生在用藥後的4～14天，21天后恢復;甲氨蝶呤還可造成黏膜損傷，常出現胃炎、口腔潰瘍及腹瀉等，黏膜炎為甲氨蝶呤的劑量限制性毒性。
此外，甲氨蝶呤的副作用還有：肝臟損害，有些患者用藥後會出現一過性肝功能異常，長期用藥可引起慢性肝纖維化;胃腸道反應，如胃炎、腹瀉、便血等;還可導致脫髮、皮炎、色素沉著，鞘內注射可引起化學性蛛網膜炎。
(2)減輕預防毒副作用
補充葉酸可以減少甲氨蝶呤的毒性。為減輕甲氨蝶呤的骨髓毒性，不論是用大劑量治療白血病等腫瘤疾病，還是減少劑量後治療類風溼性關節炎，使用甲氨蝶呤後配合補充服用葉酸片，可以起到保護正常細胞的作用。減少劑量或者改變給藥方式可能會減輕副作用。
一般只在口服用藥沒什麼效果或者胃腸道副作用很大時才用注射方式給藥。每週用藥不能超過一天以上。使用過於頻繁，會造成嚴重的副作用。如果每週只用小劑量的話，一般不會出現白細胞降低，也很少會產生嚴重的副作用。
為減少毒性作用，使用甲氨蝶呤後，有必要定期做些輔助檢查。在開始用藥以前，要抽血做些常規化驗，包括肝炎的有關檢查、拍胸部X線片等;服藥以後，定期查血常規。剛開始用藥時要查得勤一些，使用維持劑量時，檢查的間隔可以長一些。要定期檢查血象、監測肝臟和骨髓改變。
由於懷孕的婦女使用甲氨蝶呤可能會導致新生兒缺陷，因此育齡婦女使用甲氨蝶呤期間必須採取節育措施，不能懷孕。停藥後至少等一個月經週期以後才能懷孕。甲氨蝶呤不會影響生育能力，但是停藥至少30天以上再懷孕，才不會影響胎兒的發育。哺乳期間也不要服用甲氨蝶呤，因為它會透過乳汁進入嬰兒體內。
同時，在使用甲氨蝶呤前就有腎臟疾病、葉酸水平低等症狀，或者本身存在某些感染和使用某些藥物，比如複方新諾明時，白細胞降低的可能性也會增加。
由於喝酒會增加肝臟損害的風險，所以在服用甲氨蝶呤期間不要喝酒。
甲氨蝶呤化學結構與葉酸相似，可抑制腫瘤細胞增殖。甲氨蝶呤比較早地用於治療某些腫瘤，是常用的抗腫瘤藥物。臨床上用於治療兒童急性白血病，療效顯著;也用於治療絨毛膜上皮癌、惡性葡萄胎、頭頸部腫瘤、消化道癌、卵巢癌等。
(1)可引起骨髓抑制和黏膜反應
在臨床使用中，甲氨蝶呤的主要毒性為骨髓抑制和黏膜反應。甲氨蝶呤引起的骨髓抑制為劑量限制性毒性，表現為白細胞和血小板減少，嚴重者出現全血細胞減少，一般發生在用藥後的4～14天，21天后恢復;甲氨蝶呤還可造成黏膜損傷，常出現胃炎、口腔潰瘍及腹瀉等，黏膜炎為甲氨蝶呤的劑量限制性毒性。
此外，甲氨蝶呤的副作用還有：肝臟損害，有些患者用藥後會出現一過性肝功能異常，長期用藥可引起慢性肝纖維化;胃腸道反應，如胃炎、腹瀉、便血等;還可導致脫髮、皮炎、色素沉著，鞘內注射可引起化學性蛛網膜炎。
(2)減輕預防毒副作用
補充葉酸可以減少甲氨蝶呤的毒性。為減輕甲氨蝶呤的骨髓毒性，不論是用大劑量治療白血病等腫瘤疾病，還是減少劑量後治療類風溼性關節炎，使用甲氨蝶呤後配合補充服用葉酸片，可以起到保護正常細胞的作用。減少劑量或者改變給藥方式可能會減輕副作用。
一般只在口服用藥沒什麼效果或者胃腸道副作用很大時才用注射方式給藥。每週用藥不能超過一天以上。使用過於頻繁，會造成嚴重的副作用。如果每週只用小劑量的話，一般不會出現白細胞降低，也很少會產生嚴重的副作用。
為減少毒性作用，使用甲氨蝶呤後，有必要定期做些輔助檢查。在開始用藥以前，要抽血做些常規化驗，包括肝炎的有關檢查、拍胸部X線片等;服藥以後，定期查血常規。剛開始用藥時要查得勤一些，使用維持劑量時，檢查的間隔可以長一些。要定期檢查血象、監測肝臟和骨髓改變。
由於懷孕的婦女使用甲氨蝶呤可能會導致新生兒缺陷，因此育齡婦女使用甲氨蝶呤期間必須採取節育措施，不能懷孕。停藥後至少等一個月經週期以後才能懷孕。甲氨蝶呤不會影響生育能力，但是停藥至少30天以上再懷孕，才不會影響胎兒的發育。哺乳期間也不要服用甲氨蝶呤，因為它會透過乳汁進入嬰兒體內。
同時，在使用甲氨蝶呤前就有腎臟疾病、葉酸水平低等症狀，或者本身存在某些感染和使用某些藥物，比如複方新諾明時，白細胞降低的可能性也會增加。
由於喝酒會增加肝臟損害的風險，所以在服用甲氨蝶呤期間不要喝酒。