誠邀回答。首先世界上還沒有可以有效的治療自閉症的藥物或者科學技術。但是對於自閉症的科研缺一天也沒有暫停過。其中利用外泌體治療自閉症就是一個研究的方向，屬於幹細胞醫療領域。

世界創新高地以色列，傳來新訊息！幹細胞醫學使用外泌體治療自閉症（ASD）

2019年1月2日 - 以色列幹細胞醫學有限公司（SCM），該公司是一家開發神經適應症新療法的生物技術公司，包括用於治療多發性硬化症的間充質幹細胞和抗BMP分子，以及用於治療多發性硬化症神經性疼痛的基因治療。該公司基於外泌體的創新技術，用於治療神經退行性和神經精神症適應症，特別是自閉症譜系障礙（ASD）。該治療基於囊泡，外泌體，源自鼻內施用的成體幹細胞（MSC-exo）。

該技術由特拉維夫大學薩格爾神經科學學院薩克勒醫學院的Dani Offen教授開發，並獲得了特拉維夫大學商業參與中心Ramot的許可。•MSC-exo技術使用新型鼻內給藥治療自閉症

•臨床前研究證明了該公司的外泌體技術有效改善了自閉症患者的症狀

該公司使用外泌體技術開發的第一個適應症是ASD。ASD是一組神經發育障礙，其特徵表現為三個核心症狀：社互動動和溝通技巧的嚴重損害，重複行為增加和認知缺乏能力。在過去幾年中，兒童ASD的患病率一直在穩步上升，沒有有效的治療，因此，它代表了一種日益未滿足的醫療需求。

據統計有超過350萬美華人患有ASD。根據美國衛生和公共服務部（CDC）的資料，2018年美國兒童自閉症患病率估計為59名兒童中就有1名，而2010年110名兒童中會有1名自閉症患兒，成為發展最快的發育障礙疾病。

據《中國自閉症教育康復行業發展狀況報告》統計，中國截止2017年中國自閉症患者已超1000萬，0到14歲的兒童患病者可能就超過200萬。

值得注意的是，目前美國還沒有獲得FDA批准的藥物可以治療自閉症。世界上也沒有可以治療自閉症的藥物（方法或者技術）。

鑑於患者人數龐大和暫時沒有有效的治療藥物，對於生物技術公司和新藥開發公司的市場機會是巨大的。 SCM預計，該公司基於外泌體技術治療自閉症將在五年內會有所突破。

正在進行的臨床前功效研究發現，MSC-exo的鼻內治療顯著改善自閉症的症狀。例如,社互動動和超聲波發聲增加，重複行為減少，幼崽檢索的母性行為有顯著改善。沒有觀察到陰性症狀。

Assaf Harofeh醫學中心自閉症中心/ ALUT負責人Ditza A. Zachor教授說：“MSC衍生的外泌體是一種新型有前途的技術，在公司進行的臨床前研究中具有很強的療效，提供了臨床開發治療小兒和成人人群自閉症的方向，這是個患者基數龐大的市場。“

SCM主席Ehud Marom說：“鼻內給藥特別適合兒科ASD患者，基於我們迄今為止在MSC-exo技術上看到的令人鼓舞的結果，我們致力於投資研發這種治療方法。這是SCM的其中一個工作重點，符合我們未來的發展目標，即將神經疾病（包括自閉症）的新療法推向市場。 SCM正在努力推動該向治療從臨床前研究到臨床開發。我們計劃透過合作和投資籌集3000萬美元來用於這項外泌體治療自閉症技術的研究。“

關於幹細胞醫藥有限公司（SCM）

幹細胞MedicineSCM是一家生物技術公司，致力於開發第二代細胞治療產品。重點關注神經系統適應症，包括MS，疼痛和神經肌肉損傷。

幹細胞之家網（www.ganxibaozhijia.com）提供解答。

　　自閉症的新希望：幹細胞

　　幹細胞具有在身體內任何器官生長的能力，可以分化為各種型別的細胞。利用這種能力，受損的神經細胞可以得到修復，也可以產生新的神經細胞，修復細胞之間的訊號傳遞。

　　幹細胞移植已成為白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤等血液腫瘤的一種成熟的常規的治療手段，它在其他領域的應用也在不斷推進研究。科學家表示，透過系統的研究，科學界發現，自閉症患者的神經迴路發生了斷裂，這影響了患者的某種功能。神經醫學界用了許多幹預的辦法去治療，最終發現一些幹細胞治療，對於促進神經纖維的連線、恢復是有幫助的，“幹細胞治療或許能解決自閉症”。

　　2009年，山東某神經內科細胞治療中心對42例自閉症患者進行幹細胞治療，總有效率達70%以上，明顯高於對照組的傳統康復訓練治療，。而且並無任何副作用。

　　而湖北醫藥學院的醫生對兩名病程分別為7年和9年、經過常規治療效果欠佳的患者進行幹細胞治療，兩名患者治療後較治療前明顯好轉，移植過程中及治療後未出現嚴重的併發症和明顯的不良反應。

　　臍帶血幹細胞被用於大約80多種不同疾病的治療，包括癌症和血液疾病。現在，一個臨床試驗報告表明，他們可能會幫助自閉症兒童康復。雖然這僅僅只是一項試驗，但是引起了極大的關注。

　　喬安妮·庫爾茲伯格（Joanne Kurtzberg）博士是國際著名的兒童血液學、腫瘤學、臍帶血儲存和移植，以及臍帶血在細胞治療及再生醫學新應用方面的專家，在過去的20年裡，喬安妮·庫爾茲伯格在杜克大學建立了一個世界聞名的治療兒童癌症、血液疾病、免疫缺陷、血紅蛋白疾病和遺傳性代謝疾病的兒童移植治療中心。2010年，喬安妮·庫爾茲伯格又在杜克大學建立了朱利安羅伯遜細胞和移植治療中心。

　　“臍帶血是胎兒娩出、臍帶結紮並離斷後殘留在胎盤和臍帶中的血液，其中含有多種型別的細胞。”庫爾茲伯格博士表示，“我們希望這些細胞有助於重建大腦連線。”

　　在庫爾茲伯格博士及其團隊的臨床試驗中，包括5歲開始接受治療的格雷西在內，70％的自閉症兒童都得到了改善。

　　“相較接受臨床試驗前，患兒一天75％的時間受自閉症的影響，接受臨床試驗後，降到了10％。不管是（臍帶血）幹細胞的作用還是自然進展，格雷西確實發生了變化，這在過去是難以想象的。”吉娜的母親說。

　　雖然還沒有完全治癒，但我認為她的各種能力正在曲線上升。”格雷西的父親韋德·格雷戈裡表示。

　　治療原則早發現，早治療年齡越早，改善程度越明顯。

　　該病目前尚無特效的治療方法。臨床主要透過教育訓練，心理療法，音樂療法，遊戲療法，中醫療法，康復療法嗎以及某些藥物輔助治療等傳統方法，糾正患者的異常行為，促進患者正常發展，使其掌握一些基本的生活和學習技術，具備一定的生活自理能力，但這些傳統的治療方法，手段，僅能使極少數的患者回歸社會，迴歸後也只能進行一些言語交流較少，機械重複性較高的工作，大部分患者仍然處於生活難以自理的狀態，而且這些傳統的治療方法耗時費力，還需要患者家庭以及社會付出難以承受的精神和經濟方面雙重的巨大壓力。

　　近年來研究發現，幹細胞治療自閉症的方法安全，療效顯著高於傳統的康復訓練治療，此療法有望為自閉症的治療尋求一條更加有效的途徑，對減輕社會和家庭負擔，提高患兒生活質量具有重要意義。

　　幹細胞的作用機制:

　　調節機體免疫功能：具有非特異性調節免疫應答的能力，透過抑制成熟樹突細胞及其抗原表達能力的實現，還能影響B細胞的活力，增殖和分化，抑制T細胞觸發的增殖及細胞因子的產生；

　　分化和分泌細胞因子和神經肽刺激新生血管形成，改善腦內缺血缺氧狀態，啟用和修復腦內受損的神經細胞；

　　分泌阻斷因子：對T細胞表達抗原的能力，一方面透過抑制病理性的免疫應答，另一方面透過刺激紅細胞的生成來發揮作用。