幹細胞療法成功治療了不同型別的疾病，病症和各類損傷。利用幹細胞進行臨床試驗。 下面一次性帶你瞭解幹細胞的治療範圍和潛在用途。
這篇文章中包括如下內容：
1、幹細胞的當前用途
•血液疾病
•癌症
•免疫疾病
•代謝紊亂
2、臨床試驗用途
3、更多幹細胞的潛在用途
臍帶血幹細胞是在新生嬰兒的臍帶血中發現的細胞。 如下所述，這些有價值的細胞可用於治療超過80種不同的病症。
延伸閱讀案例:
10月8日，以色列生物製藥公司 Kadimastem 宣佈，在過去的9月份，他們的胚胎幹細胞治療漸凍症臨床研究專案完成了5例患者的招募，1名漸凍症患者接受了試驗性胚胎幹細胞治療，移植手術已成功完成。
這是世界第一例接受基於人類胚胎幹細胞治療的漸凍症患者。這名患者的成功移植是這款療法臨床開發的一個重要里程碑。未來，該團隊將招募21名患者以證實這種療法的安全性和有效性，整個專案預計在2020年8月份完成。
開發“現成的（off-the-shelf）”
幹細胞產品
以色列團隊已投資4000萬美元用於這款療法的開發。他們的目標是開發一種“現成的（off-the-shelf）”產品，以滿足全球所有漸凍症患者的需求。
事實上，在今年6月6日，《幹細胞研究與治療》（Stem Cell Research & Therapy）雜誌曾報道了這款幹細胞療法——AstroRx，它是由人類胚胎幹細胞衍生的星形膠質細胞組成。臨床前試驗表明，鞘內注射健康星形膠質細胞（AstroRx）治療漸凍症可行且安全，並且具有潛在的療效。目前這款療法已經進入到了1/2a期人體臨床試驗階段。
越來越多的證據表明，中樞神經系統中星形膠質細胞功能障礙在漸凍症惡化中起作用，可能透過不同的機制促進漸凍症的進展，如分泌毒性蛋白、分泌炎性因子誘導運動神經細胞死亡等。
以色列團隊制定了一個方案：利用人類胚胎幹細胞誘導生成大量的星形膠質細胞祖細胞（APCs），並將這些細胞冷凍儲存，在需要時再用來生產健康的星形膠質細胞。
他們還開發了一種獨特的工藝，可以在工業規模上擴增胚胎幹細胞（原材料），並使這些細胞完全分化為大腦支援細胞——星形膠質細胞。
圖片來自全景網
前景巨大 或將坐擁數億市場
隨著臨床試驗的開啟，以色列生物製藥公司 Kadimastem加入了再生醫學領域領先的生物技術團隊，他們預計該產品將擁有數億美元的市場。
眾所周知，目前美國FDA僅批准了兩種用於治療漸凍症的藥物——分別為賽諾菲公司的 Rilutek和MT美國製藥公司的Radicava。然而，這些藥物僅能略微緩解疾病的進展，臨床上仍然缺乏行之有效的藥物以達到更好的治療目標。
近年來，市場上漸漸興起的在研幹細胞產品為漸凍症的治療帶來了新契機。儘管目前還不能確定以色列的這款幹細胞療法未來能否擁有數億美元市場，但如果未來獲批上市，它所帶來的價值也將是巨大的，因為幹細胞療法具有改變疾病治療格局的潛力。
在漸凍症治療領域，當前市場上寄予厚望的幹細胞療法是已經進入臨床III期的美國頭腦風暴公司的NurOwn（MSC-NTF細胞）——採用自體骨髓來源的間充質幹細胞，在體外利用分化培養基誘導定向分化為能分泌神經營養因子（NTF）的MSC-NTF細胞，這款療法被很多人認為是下一個上市的幹細胞藥物。
以色列團隊開發的胚胎幹細胞療法AstroRx聚焦於星形膠質細胞，是一款與NurOwn不同的療法。不同在研產品的出現，意味著這個市場擁有很大的發展空間。面對市場上開始越來越多樣化的在研產品，人們看到了幹細胞治療漸凍症的更大潛力。
幹細胞，霍金等你50年都沒有等到！
當今最著名的理論物理學家之一，《時間簡史》作者，史蒂芬·霍金，於3月14日去世。
有很多人以為霍金得的是帕金森病，其實不是，他得的是漸凍症，也就是肌萎縮側索硬化（ALS）。因為在物理學中的重要成就，霍金成為了全球最知名的肌萎縮側索硬化症患者。
漸凍症是運動神經元疾病的一種，發病率在十萬分之一，屬於世界罕見病。該病會使患者像被冰雪凍住一樣，喪失任何行動能力，目前還無法根治。其與癌症、艾滋病、白血病、類風溼病並稱為世界五大絕症。有一半人會在3年內死亡，90%的人存活不超過5年。
漸凍症一種侵犯大腦和脊髓中神經元（神經細胞）的進行性神經退行性疾病。ALS患者運動神經元細胞不斷衰亡，最終患者會失去控制肌肉活動的能力，導致完全癱瘓或死亡。該病目前尚無治癒的有效方法，但是近幾年幹細胞療法的相關臨床研究為漸凍症患者帶來了希望。
科學家們也在積極探索開發治療漸凍症的多種途徑。目前，全球在clinicaltrials.gov上登記在案的漸凍症治療臨床實驗有613個，多集中在歐美地區，其中，與幹細胞治療相關的臨床實驗達到140個
2010年1月
Neuralstem公司宣佈已獲得美國FDA的批准，在埃默裡大學發起了第一個用於ALS的幹細胞試驗，旨在測試其細胞治療候選產品NSI-566的安全性。
2015年7月
Neuralstem在加利福尼亞大學聖地亞哥醫學院桑福德干細胞臨床中心的支援下，完成了NSI-566神經幹細胞治療慢性脊髓損傷的I期臨床安全性試驗。
2016年1月
Neuralstem公司在Phacilitate細胞與基因療法世界大會（PhacilitateCell&GeneTherapyWorldconference）上提供了關於正在進行的NSI-566細胞療法臨床專案的更新。
結果顯示，Neuralstem公司的NSI-566細胞已經在4項安全性試驗中安全地治療了40位患者，劑量範圍120萬-2400萬細胞。Johe博士說：“基於這些令人鼓舞的結果，我們正準備針對這些無法治癒的神經退行性疾病進行更多的臨床試驗。”
2017年4月12日
2017年4月12日，Neuralstem公司宣佈擴充套件NSI-566神經幹細胞在脊髓損傷中的I期安全性試驗，將增加四名患者。NSI-566作為Neuralstem公司的首個幹細胞候選產品，被開發用於肌萎縮側索硬化症（ALS）的治療，即世人關注的“漸凍症”。NSI-566是一種脊髓源性神經幹細胞系，Neuralstem公司期望透過移植可以重建患者的運動神經元通路，保護患者的神經，阻止疾病的進一步發展。
目前的試驗已經證明，向已經受損的ALS患者的脊柱內注射大劑量幹細胞是安全的，這個發現是開創性的。這個研究是研發對這種無法治癒疾病療法的重要開始，雖然這只是一小步。但是我們可以說這種療法在ALS患者身上是可行的，現在我們要繼續測試這個療法的有效性。
展望
漸凍症只是眾多臨床上尚缺乏有效治療方法的疾病之一。對於當前醫學無法滿足的疾病患者，以幹細胞為核心的再生醫學或許是救命的稻草。當前，再生醫學是全球關注的焦點，世界各國正在積極努力透過開創性的研究和新技術開發新的再生醫學療法，以滿足全球龐大醫療需求。諸如AstroRx和NurOwn等幹細胞療法是漸凍症治療領域的一個新希望，隨著臨床研究不斷取得進展，相信漸凍症患者受益的日子將不遙遠。
幹細胞療法成功治療了不同型別的疾病，病症和各類損傷。利用幹細胞進行臨床試驗。 下面一次性帶你瞭解幹細胞的治療範圍和潛在用途。
這篇文章中包括如下內容：
1、幹細胞的當前用途
•血液疾病
•癌症
•免疫疾病
•代謝紊亂
2、臨床試驗用途
3、更多幹細胞的潛在用途
臍帶血幹細胞是在新生嬰兒的臍帶血中發現的細胞。 如下所述，這些有價值的細胞可用於治療超過80種不同的病症。
延伸閱讀案例:
10月8日，以色列生物製藥公司 Kadimastem 宣佈，在過去的9月份，他們的胚胎幹細胞治療漸凍症臨床研究專案完成了5例患者的招募，1名漸凍症患者接受了試驗性胚胎幹細胞治療，移植手術已成功完成。
這是世界第一例接受基於人類胚胎幹細胞治療的漸凍症患者。這名患者的成功移植是這款療法臨床開發的一個重要里程碑。未來，該團隊將招募21名患者以證實這種療法的安全性和有效性，整個專案預計在2020年8月份完成。
開發“現成的（off-the-shelf）”
幹細胞產品
以色列團隊已投資4000萬美元用於這款療法的開發。他們的目標是開發一種“現成的（off-the-shelf）”產品，以滿足全球所有漸凍症患者的需求。
事實上，在今年6月6日，《幹細胞研究與治療》（Stem Cell Research & Therapy）雜誌曾報道了這款幹細胞療法——AstroRx，它是由人類胚胎幹細胞衍生的星形膠質細胞組成。臨床前試驗表明，鞘內注射健康星形膠質細胞（AstroRx）治療漸凍症可行且安全，並且具有潛在的療效。目前這款療法已經進入到了1/2a期人體臨床試驗階段。
越來越多的證據表明，中樞神經系統中星形膠質細胞功能障礙在漸凍症惡化中起作用，可能透過不同的機制促進漸凍症的進展，如分泌毒性蛋白、分泌炎性因子誘導運動神經細胞死亡等。
以色列團隊制定了一個方案：利用人類胚胎幹細胞誘導生成大量的星形膠質細胞祖細胞（APCs），並將這些細胞冷凍儲存，在需要時再用來生產健康的星形膠質細胞。
他們還開發了一種獨特的工藝，可以在工業規模上擴增胚胎幹細胞（原材料），並使這些細胞完全分化為大腦支援細胞——星形膠質細胞。
圖片來自全景網
前景巨大 或將坐擁數億市場
隨著臨床試驗的開啟，以色列生物製藥公司 Kadimastem加入了再生醫學領域領先的生物技術團隊，他們預計該產品將擁有數億美元的市場。
眾所周知，目前美國FDA僅批准了兩種用於治療漸凍症的藥物——分別為賽諾菲公司的 Rilutek和MT美國製藥公司的Radicava。然而，這些藥物僅能略微緩解疾病的進展，臨床上仍然缺乏行之有效的藥物以達到更好的治療目標。
近年來，市場上漸漸興起的在研幹細胞產品為漸凍症的治療帶來了新契機。儘管目前還不能確定以色列的這款幹細胞療法未來能否擁有數億美元市場，但如果未來獲批上市，它所帶來的價值也將是巨大的，因為幹細胞療法具有改變疾病治療格局的潛力。
在漸凍症治療領域，當前市場上寄予厚望的幹細胞療法是已經進入臨床III期的美國頭腦風暴公司的NurOwn（MSC-NTF細胞）——採用自體骨髓來源的間充質幹細胞，在體外利用分化培養基誘導定向分化為能分泌神經營養因子（NTF）的MSC-NTF細胞，這款療法被很多人認為是下一個上市的幹細胞藥物。
以色列團隊開發的胚胎幹細胞療法AstroRx聚焦於星形膠質細胞，是一款與NurOwn不同的療法。不同在研產品的出現，意味著這個市場擁有很大的發展空間。面對市場上開始越來越多樣化的在研產品，人們看到了幹細胞治療漸凍症的更大潛力。
幹細胞，霍金等你50年都沒有等到！
當今最著名的理論物理學家之一，《時間簡史》作者，史蒂芬·霍金，於3月14日去世。
有很多人以為霍金得的是帕金森病，其實不是，他得的是漸凍症，也就是肌萎縮側索硬化（ALS）。因為在物理學中的重要成就，霍金成為了全球最知名的肌萎縮側索硬化症患者。
漸凍症是運動神經元疾病的一種，發病率在十萬分之一，屬於世界罕見病。該病會使患者像被冰雪凍住一樣，喪失任何行動能力，目前還無法根治。其與癌症、艾滋病、白血病、類風溼病並稱為世界五大絕症。有一半人會在3年內死亡，90%的人存活不超過5年。
漸凍症一種侵犯大腦和脊髓中神經元（神經細胞）的進行性神經退行性疾病。ALS患者運動神經元細胞不斷衰亡，最終患者會失去控制肌肉活動的能力，導致完全癱瘓或死亡。該病目前尚無治癒的有效方法，但是近幾年幹細胞療法的相關臨床研究為漸凍症患者帶來了希望。
科學家們也在積極探索開發治療漸凍症的多種途徑。目前，全球在clinicaltrials.gov上登記在案的漸凍症治療臨床實驗有613個，多集中在歐美地區，其中，與幹細胞治療相關的臨床實驗達到140個
2010年1月
Neuralstem公司宣佈已獲得美國FDA的批准，在埃默裡大學發起了第一個用於ALS的幹細胞試驗，旨在測試其細胞治療候選產品NSI-566的安全性。
2015年7月
Neuralstem在加利福尼亞大學聖地亞哥醫學院桑福德干細胞臨床中心的支援下，完成了NSI-566神經幹細胞治療慢性脊髓損傷的I期臨床安全性試驗。
2016年1月
Neuralstem公司在Phacilitate細胞與基因療法世界大會（PhacilitateCell&GeneTherapyWorldconference）上提供了關於正在進行的NSI-566細胞療法臨床專案的更新。
結果顯示，Neuralstem公司的NSI-566細胞已經在4項安全性試驗中安全地治療了40位患者，劑量範圍120萬-2400萬細胞。Johe博士說：“基於這些令人鼓舞的結果，我們正準備針對這些無法治癒的神經退行性疾病進行更多的臨床試驗。”
2017年4月12日
2017年4月12日，Neuralstem公司宣佈擴充套件NSI-566神經幹細胞在脊髓損傷中的I期安全性試驗，將增加四名患者。NSI-566作為Neuralstem公司的首個幹細胞候選產品，被開發用於肌萎縮側索硬化症（ALS）的治療，即世人關注的“漸凍症”。NSI-566是一種脊髓源性神經幹細胞系，Neuralstem公司期望透過移植可以重建患者的運動神經元通路，保護患者的神經，阻止疾病的進一步發展。
目前的試驗已經證明，向已經受損的ALS患者的脊柱內注射大劑量幹細胞是安全的，這個發現是開創性的。這個研究是研發對這種無法治癒疾病療法的重要開始，雖然這只是一小步。但是我們可以說這種療法在ALS患者身上是可行的，現在我們要繼續測試這個療法的有效性。
展望
漸凍症只是眾多臨床上尚缺乏有效治療方法的疾病之一。對於當前醫學無法滿足的疾病患者，以幹細胞為核心的再生醫學或許是救命的稻草。當前，再生醫學是全球關注的焦點，世界各國正在積極努力透過開創性的研究和新技術開發新的再生醫學療法，以滿足全球龐大醫療需求。諸如AstroRx和NurOwn等幹細胞療法是漸凍症治療領域的一個新希望，隨著臨床研究不斷取得進展，相信漸凍症患者受益的日子將不遙遠。