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1 # 重慶時尚圈
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2 # 懷疑探索者
對於遺傳學疾病，可以採用幹細胞治療。幹細胞是一種能夠自我更新的，高度增殖的，和多向分化的細胞群。
上面提到了成體幹細胞，那麼，什麼是成體幹細胞呢?這是依據幹細胞的發育狀況定義的。人類有嬰兒階段，少年階段，成年階段，幹細胞也一樣。依據不同的發育階段，幹細胞就分為胚胎幹細胞和成體幹細胞，成體的意思就是這個幹細胞已經長成熟了，可以立即使用了。
在目前的基因治療裡面，間充質幹細胞特別受到重視，是幹細胞領域的研究重點，非常熱門。這種幹細胞，有很多優點，可以多向分化潛能，支援造血功能，促進幹細胞移植植入，可以免疫調控，還可以自我進行復制。由於這些特點，間充質幹細胞被研究的特別多，我們稱這種幹細胞為MSC。這種幹細胞來源很廣泛，在骨髓裡面含量最多，在羊水，胎盤，脂肪，肌肉等組織裡面也會存在。
醫生利用幹細胞的特點，透過手術操作，把幹細胞輸入患者的身體，讓這些幹細胞替換掉原本異常的細胞，或者修復患者損失的細胞。這樣舊可以恢復正常的細胞組織功能。幹細胞治療，可以對這些病症有療效，比如，杜式肌營養不良，遺傳性小腦共濟失調，嚴重的鐮狀紅細胞病，血友病，慢性肉芽腫病，尿素迴圈障礙的遺傳性代謝疾病，肝豆狀核變性，家族性高膽紅素血癥，嚴重的聯合免疫缺陷症等等。
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3 # 慌的藥死
言簡意賅，目前國內，在醫院可臨床治療的慢性疾病還是很多，如糖尿病，帕金森，骨關節炎，卵巢早衰，肝硬化……等等，國內如北京協和，301，上海東方醫院，都有相關臨床案例，也很成熟，透過體外誘導分化，針對基因編輯，回輸體內過相關患處，可有效治療和恢復。上海以把幹細胞治療作為新的醫學治療手段納入章程，希望幹細胞治療疑難雜症，早日惠及普羅大眾。
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4 # Welongevity微長壽
用幹細胞療法成功治療了不同型別的疾病，病症和各類損傷。利用幹細胞進行臨床試驗。 下面一次性帶你瞭解幹細胞的治療範圍和潛在用途。
這篇文章中包括如下內容：
1、幹細胞的當前用途
•血液疾病
•癌症
•免疫疾病
•代謝紊亂
2、臨床試驗用途
3、更多幹細胞的潛在用途
臍帶血幹細胞是在新生嬰兒的臍帶血中發現的細胞。 如下所述，這些有價值的細胞可用於治療超過80種不同的病症。
在人體內的組織中發現的其他型別的幹細胞。例如，在成人的骨髓，脂肪（脂肪）組織，外周血和牙齒的牙髓中含有幹細胞。
臍血幹細胞的當前應用
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血液疾病
血液疾病是涉及血小板，紅細胞或白細胞問題的醫學病症。 目前正在使用不同型別的血液疾病和幹細胞治療來移植更健康的血細胞。
急性骨髓纖維化
急性骨髓纖維化是由於膠原蛋白積聚導致的骨髓衰竭，其導致骨髓中的瘢痕組織。 這種疤痕阻止了身體在骨髓中產生健康血細胞的能力。 這種疾病的可能治癒方法是同種異體造血幹細胞移植。
2.致神經髓樣組織形成
致神經性骨髓化生是一種慢性疾病，其中骨髓充滿纖維組織，而血液則在身體的其他部位如肝臟和脾臟中產生。同種異體幹細胞移植已被證明比侵襲性化療更有效。
3.澱粉樣變性病
澱粉樣變性病的特徵在於由骨髓引起的異常蛋白質（或澱粉樣蛋白）的累積並沉積到其他器官和組織中。這種累積被化學療法破壞，然後被造血幹細胞取代，以創造更健康的骨髓。
4.再生障礙性貧血
再生障礙性貧血是由骨髓衰竭引起的，導致所有型別血細胞的產生嚴重不足。幹細胞移植有助於重建和修復骨髓，以幫助治療再生障礙性貧血。
5. Beta重型地中海貧血症
β地中海貧血症是一種遺傳性疾病，其中紅細胞由於β-珠蛋白基因的突變而發生故障。目前對這種血液疾病的治療是幹細胞移植。幹細胞向骨髓迴圈，幫助它產生更健康的血細胞。
6. Blackfan-Diamond貧血症
Blackfan-Diamond貧血是一種罕見的血液疾病，骨髓不能產生任何紅細胞。這種危及生命的疾病的唯一治療方法是幹細胞骨髓移植。
7.先天性Amegakaryocytic血小板減少症（CAT）
CAT是一種罕見的遺傳性血液疾病，由於骨髓衰竭，體內血小板數量非常少。將造血幹細胞移植到體內，然後發育成血小板。
8.先天性血細胞減少症
先天性血細胞減少症是另一種罕見的遺傳性血液疾病，體內成熟血細胞數量不足。這種血液疾病的唯一治療方法是造血幹細胞移植。
9.先天性紅細胞生成性貧血（CDA）
CDA是一種貧血症，既是罕見的又是遺傳性的，需要患者在其一生中依賴輸血。骨髓抑制和造血幹細胞移植已被用於治療這種疾病。
10. Congenita Dyskeratosis
先天性角化病是一種遺傳性和進行性疾病，其特徵是骨髓衰竭和無法產生血細胞。治療這種血液疾病的唯一方法是用於糾正骨髓衰竭的造血幹細胞移植。
11.必需的血小板增多症
必需的血小板增多症是一種慢性血液病，血液中的血小板含量異常高。患有這種疾病的患者通常接受造血幹細胞移植以幫助調節骨髓血小板的產生。
12.範可尼貧血症
範可尼貧血是一種遺傳性骨髓疾病，導致所有型別血細胞的產生不足。目前Fanconi貧血的治療方法是造血幹細胞移植和自體幹細胞基因治療。
13.格蘭茲曼的血小板無力症
格蘭茲曼的血小板無力症是由於血小板膜缺陷導致的遺傳性血小板出血性疾病。造血幹細胞移植已被用作該疾病患者的治癒性治療。
14.骨髓增生異常綜合徵（MDS）
MDS影響骨髓中血細胞的產生，導致突變和異常生長。這種血液疾病唯一可行的治療方法是化療，然後是同種異體或自體幹細胞移植。
15.陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）
PNH是一種罕見且危及生命的血液疾病，其特徵是骨髓受損，紅細胞破壞和血栓。同種異體幹細胞移植已被用於治療患有這種疾病的患者。
16.真性紅細胞增多症
這種疾病是骨髓中逐漸緩慢的血癌型別，其導致異常高量的紅細胞。這種疾病的唯一治療方法是同種異體造血幹細胞移植。
17.純紅細胞再生障礙
純紅細胞再生障礙是另一種型別的貧血，它影響紅細胞並導致骨髓停止產生紅細胞。幹細胞移植有助於恢復骨髓的健康並使血細胞的生成正常化。
18.過度爆炸致難治性貧血（RAEB）
RAEB是外周血和骨髓中過量的胚細胞，可能會導致白血病。建議診斷患有此疾病的患者儘快進行幹細胞移植。
19.過渡性過度母細胞難治性貧血（RAEB-T）
RAEB-T是另一種形式的貧血，現在與急性髓性白血病的特徵密切相關。幹細胞移植是唯一可以刺激血細胞生長因子停止轉化的治療方法。
20.環狀成纖維細胞（RARS）引起的難治性貧血
RARS的特徵在於其環狀成纖維細胞以及貧血和骨髓功能障礙。它必須在進入AML之前用同種異體幹細胞移植進行治療。
21. Shwachman-Diamond綜合症
Shwachman-Diamond綜合徵的特徵是骨髓衰竭，骨骼異常和外分泌胰腺功能不全。該綜合徵的唯一治療方法是同種異體造血幹細胞移植。
22.鐮狀細胞病
鐮狀細胞病是由於突變的血紅蛋白導致的遺傳性血液病，其導致紅細胞變得粘稠，僵硬和鐮刀形。幹細胞移植可以逆轉疾病並使血紅蛋白結構正常化。
2
癌症
癌症是由細胞生長異常引起的疾病型別，其導致腫塊和腫瘤。然而，存在一類癌症，其特徵在於由於血液細胞分裂的異常導致血液功能失效。癌症是該國發病率的主要原因之一。幸運的是，自體和細胞移植已成功治療癌症。
23.急性雙表型白血病
急性雙表型白血病是兩種白血病的混合物;急性髓性白血病和急性淋巴細胞白血病。它用造血幹細胞移植治療。
24.急性淋巴細胞白血病（ALL）
急性淋巴細胞白血病的特徵在於骨髓過量產生未成熟的淋巴細胞。用高劑量的化學療法治療這種型別的骨髓，然後進行幹細胞移植以使骨髓再生。
25.急性髓性白血病（AML）
AML是血細胞中骨髓癌，其特徵在於血液和骨髓中異常細胞的累積。經過極端劑量的化療後，同種異體和自體幹細胞移植均可用於AML患者。
26.急性未分化白血病
被診斷患有急性未分化白血病的患者通常具有一種以上的表型細胞譜系，其根據該排除診斷對其進行分類。他們經常接受高劑量的化療，然後進行造血幹細胞移植。
27.成人T細胞白血病/淋巴瘤
ATL或ATLL是一種侵襲性和罕見型別的免疫系統T細胞癌症，存在於血液和淋巴結中。它是由病毒HTLV引起的，同種異體幹細胞移植可以是一種抗病毒療法，可以防止它發展成ATL或ATLL。
28.慢性活動性愛潑斯坦巴爾（CAEBV）
CAEBV是由Epstein-Barr病毒感染引起的進行性和罕見疾病。該疾病的特徵在於體內淋巴細胞過量產生6個月。感染可以透過同種異體外周血幹細胞移植來治療。
29.慢性淋巴細胞白血病（CLL）
CLL是一種緩慢進展的疾病，其特徵在於骨髓的淋巴細胞過量產生。化療和免疫療法用於治療這種疾病，但只有高劑量的化學療法才能防止復發。如果接著進行幹細胞移植，強烈的化療是安全的。
30.慢性粒細胞白血病（CML）
CML類似於CLL，但在這種情況下，其特徵在於白細胞的過量產生，其通常在中年患者中被診斷。對這種血液和骨髓疾病的化學療法之後是自體或同種異體幹細胞移植。
31.尤因肉瘤
尤文肉瘤是一種腫瘤，生長在骨骼周圍的軟組織或腿部，手臂，肋骨，脊柱和骨盆的骨骼中。 它還可以擴散到骨髓和肺部。 自體幹細胞移植用於治療這種疾病，以破壞體內的癌細胞。
32.霍奇金的淋巴瘤
霍奇金淋巴瘤或霍奇金病（HD）是一種起源於淋巴系統的血癌。 HD患者接受聯合化療，然後進行自體幹細胞移植。
33.青少年慢性粒細胞白血病（JCML）
JCML是一種侵襲性的緩慢生長的血癌，常見於兒童。其特徵在於所有型別的血細胞的異常生長。這種血癌的治療方法是幹細胞移植以完全緩解。
34.少年髓單核細胞白血病（JMML）
JMML是一種罕見的兒童癌症，其特徵在於由未成熟的血液幹細胞或胚細胞產生過多的白細胞。唯一已知的JMML治療方法是幹細胞移植。
35.髓細胞/自然殺傷（NK）細胞前體急性白血病
NK細胞前體急性白血病的特徵在於骨髓，縱隔和淋巴結外的高滲透性。這種型別白血病的治療是同種異體幹細胞移植和L-天冬醯胺酶的聯合治療。
36.非霍奇金淋巴瘤（NHL）
NHL是白細胞中的一種癌症。它通常始於淋巴組織或淋巴結。用強烈劑量的化學療法治療，然後進行幹細胞移植以幫助骨髓再生。
37.前淋巴細胞白血病（PLL）
PLL是一種慢性白血病，其特徵是血液和骨髓中過多的未成熟白細胞。可以用自體或同種異體幹細胞移植治療PLL患者。
38.漿細胞白血病（PCL）
PCL是一種侵襲性多發性骨髓瘤，其外周血液迴圈中存在高水平的異常漿細胞。在VAD，干擾素-α和自體血液幹細胞移植的聯合治療後，長期存活是可能的。
39.慢性粒單核細胞白血病（CMML）
CMML是一種骨髓癌，起源於骨髓的血液形成細胞，然後擴散到迴圈血液中。 CMML唯一已知的治療方法是幹細胞移植。
40.白細胞粘附缺陷（LAD）
LAD是一種罕見的主要型別的免疫缺陷，其特徵在於細菌感染，直到其進展才難以診斷。 該疾病的唯一治癒性療法是同種異體造血幹細胞移植。
41.多發性骨髓瘤
多發性骨髓瘤是白細胞漿細胞的一種癌症，其累積在骨髓中並阻礙健康血細胞的發育。 化療用於透過破壞骨髓中的癌細胞來治療多發性骨髓瘤。 然後進行幹細胞移植以幫助骨髓再生。
42.神經母細胞瘤
神經母細胞瘤的特徵在於在脊髓，腎上腺或胸部的神經組織中形成癌細胞。這種型別的癌症通常被診斷為兒童的高風險，並且透過自體幹細胞移植進行治療。
43.橫紋肌肉瘤
橫紋肌肉瘤是一種叫做肉瘤的癌症，可以攻擊軟組織，結締組織和骨骼。需要大劑量化療來殺死癌症，然後進行幹細胞移植。
44.胸腺瘤（胸腺癌）
胸腺瘤和胸腺癌的特徵在於在胸腺表面周圍形成的惡性癌細胞。強化化療用於殺死惡性癌細胞，然後幹細胞移植有助於骨髓恢復。
45.瓦爾登斯特倫的巨球蛋白血癥（WM）
WM的特徵在於癌細胞產生大量異常蛋白並且引起與非霍奇金淋巴瘤和多發性骨髓瘤相似的症狀。當其他治療無效時，強烈建議年輕患者進行幹細胞移植。
46.威爾姆斯腫瘤
腎母細胞瘤是一種腎癌。這種惡性腫瘤通常在幼兒中被診斷出來。化療用於去除腫瘤，然後進行自體造血幹細胞移植。
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免疫系統疾病
免疫疾病的特徵在於免疫系統的功能障礙是否是不活躍的或過度活躍的。在這種疾病的大多數情況下，免疫系統的抗體會攻擊身體而不是外來或有害物質。幹細胞已被用於切斷免疫系統的破壞性病理反應，同時繼續其抗擊其他疾病的能力。
47.腺苷脫氨酶缺乏症（ADA）
ADA是一種遺傳性和嚴重的免疫缺陷病例，其中沒有免疫反應使身體容易受到真菌，病毒和細菌感染。對這種疾病最有效的治療方法是幹細胞基因治療。
48.裸露淋巴細胞綜合徵
裸淋巴細胞綜合徵是由基因突變引起的，其中一組基因MHC II類不表達並導致免疫系統受損。這種綜合徵的最佳治療方法是將子宮幹細胞移植到胎兒體內。
49. Chediak-Higashi綜合症
Chediak-Higashi綜合徵是溶酶體調節蛋白的基因突變，其減少吞噬作用並導致白化病，周圍神經病和化膿性感染。幹細胞移植阻止了Chediak-Higashi綜合徵的形成。
50.慢性肉芽腫病
患有慢性肉芽腫病的患者極度免疫功能低下，易受威脅生命的感染。他們經常被推薦進行同種異體幹細胞移植以改善其免疫系統。
51.先天性中性粒細胞減少症
先天性中性粒細胞減少症的特徵是中性粒細胞缺乏，使患者易受炎症和感染。先天性中性粒細胞減少症目前唯一的治療方法是造血幹細胞移植。
52. DiGeorge綜合症
DiGeorge綜合徵也稱為缺失綜合徵，因為沒有22號染色體導致頻繁感染，學習問題，心臟問題和發育遲緩。造血幹細胞移植是DiGeorge綜合徵的推薦治療方法。
53.埃文斯綜合症
埃文斯綜合徵是一種罕見的自身免疫性疾病，其免疫系統會破壞其自身的紅細胞。造血幹細胞移植是埃文斯綜合徵唯一已知的治療方法。
54.巖藻糖症
巖藻糖苷病是一種罕見的溶酶體貯積症，其特徵在於由於基因突變而在體內積累複雜的糖。是造血幹細胞移植的唯一有效方法。
55.噬血細胞性淋巴組織細胞增多症（HLH）
HLH是一種危及生命的疾病，其特徵在於過度活躍的T和NK免疫細胞。這導致炎症和身體攻擊自身。同種異體造血幹細胞移植有助於提高診斷為HLH的患者的生存率。
56.噬血細胞增多症朗格漢斯細胞組織細胞增生症（組織細胞增多症X）
組織細胞增多症X是一種以體內過多的組織細胞增多症為特徵的疾病，其導致肺部的血管和氣道中的炎症。組織細胞增多症X的唯一治療方法是同種異體幹細胞移植。
57. IKK Gamma缺陷（NEMO缺陷）
NEMO缺乏是由X連鎖的NEMO基因的基因突變引起的，並且導致全身細菌感染的易感性。 NEMO缺乏的新療法是幹細胞移植。
58.免疫失調，多內分泌病，腸病，X連鎖（IPEX）綜合徵
IPEX綜合症是一種罕見的免疫疾病，其特徵在於調節功能失調的T細胞和自身免疫。幹細胞移植可以幫助長期緩解綜合症。
59.科斯特曼綜合症
Kostmann綜合徵導致先天性中性粒細胞減少症，但沒有身體畸形，並且通常在嬰兒期出現。 Kostmann綜合徵的唯一治療方法是造血幹細胞移植。
60.骨髓增生症
骨髓增生症是一種遺傳性先天性疾病，其特徵在於慢性白血病和中性粒細胞減少症。幹細胞移植是為患有這種疾病的兒童提供的常見治療方法。
61. Omenn綜合症
Omenn綜合徵是一種炎症性疾病和常染色體隱性遺傳形式的聯合免疫缺陷。造血幹細胞移植已成功改善Omenn綜合徵患者的生活質量。
62.磷酸化酶缺乏症
磷酸化酶缺乏症是一種免疫疾病，其中白細胞和T細胞的數量不足。目前對這種缺陷的治療是造血幹細胞移植。
63.嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症
由於T細胞功能降低，嘌呤核苷磷酸化酶缺乏導致免疫缺陷。造血幹細胞移植是這種免疫疾病唯一成功的治療方法。
64.網狀發育不全
網狀發育不全的特徵是免疫功能不足和感覺神經性耳聾。網狀發育不全的唯一方法是造血幹細胞移植。
65.嚴重聯合免疫缺陷病（SCID）
SCID是胸腺性alymphoplasia和免疫缺陷病的嚴重組合，其中B細胞和T細胞發育異常。 SCID唯一已知的治療方法是造血幹細胞移植和基因治療。
66.胸腺發育不良
胸腺發育不良或Nezelof綜合徵是由不發達的胸腺引起的自身免疫性疾病。這是幹細胞移植可以治療的免疫缺陷病之一。
67.維斯科特 - 奧爾德里奇綜合症（WAS）
WAS是一種以溼疹，自身免疫和血小板減少症為特徵的免疫缺陷病。它可以透過輸注自體造血幹細胞來治療。
68. X連鎖的丙種球蛋白血癥（XLA）
XLA是一種罕見的遺傳性免疫疾病，其特徵是B細胞發育異常，使患者易受感染。 XLA患者接受了骨髓和臍帶血移植治療。
69. X連鎖淋巴組織增生性疾病（XLP）
XLP的特徵在於血液形成細胞和免疫系統的紊亂。被診斷患有XLP的患者通常經歷對Epstein-Barr的過度活躍的免疫應答。 XLP的唯一治療方法是同種異體幹細胞移植。
70. X連鎖的高IgM綜合徵
X連鎖的高IgM綜合徵的特徵在於免疫球蛋白和抗體的異常水平，並且幾乎是男性專有的。這種免疫疾病的唯一治癒性治療方法是造血幹細胞移植。
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代謝紊亂
代謝紊亂是以代謝問題為特徵的遺傳病症。當身體發生異常化學反應時會發生這種情況。這些可能是由肝臟或胰腺的異常功能引起的。代謝紊亂的推薦治療方法是藥理學酶替代療法，基因療法和幹細胞移植。
71.先天性紅細胞生成性卟啉症（岡瑟病）
岡瑟病是一種罕見的先天性疾病，其特徵是牙齒，骨骼，骨髓和血漿中卟啉的含量增加。它可以透過臍帶血幹細胞移植成功治療。
72.戈謝病
戈謝病是一種遺傳代謝紊亂，身體無法完全降解一種叫做葡糖腦苷脂的脂質。已經用造血幹細胞移植治療嚴重的戈謝病病例。
73.亨特綜合症（MPS-II）
亨特綜合症是一種罕見的遺傳性疾病，身體無法分解構建組織，肌腱，面板和骨骼的必要糖類。 Hunter綜合徵唯一可用的治療方法是造血幹細胞移植。
74. Hurler綜合徵（MPS-IH）
Hurler綜合徵是一種溶酶體貯積症，其特徵是心臟病，呼吸系統疾病和骨骼異常。為了防止臨床進展，給予患者幹細胞移植。
75.克拉布病
克拉伯病是一種罕見的遺傳性溶酶體貯積症，其特徵還在於對神經系統的進行性損傷。目前對克拉貝病最有效的治療方法是造血幹細胞移植。
76. Lesch-Nyhan綜合症
Lesch-Nyhan綜合徵是一種遺傳性和罕見疾病，其特徵是精神發育遲滯，不自主的肌肉運動以及手和頭部自殘的強迫傾向。其症狀是由尿酸過量產生引起的。造血幹細胞移植已經成功地治療了諸如此類的先天性疾病。
77.甘露糖苷病
甘露糖苷酶是酶甘露糖苷酶的缺乏，其導致溶酶體貯積症。對甘露糖苷病唯一有效的治療方法是同種異體造血幹細胞移植。
78. Maroteaux-Lamy綜合症（MPS-VI）
MPS-VI是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵在於缺乏一種酶活性，導致體內複合碳水化合物的累積。這種代謝紊亂可以用酶替代療法或造血幹細胞移植來治療。
79.異染性腦白質營養不良（MLD）
MLD是另一種溶酶體貯積症，其特徵在於細胞中脂肪或硫酸鹽的累積，其影響神經系統。最接近MLD的治療方法是骨髓移植或幹細胞移植。
80. Mucolipidosis II（MLII）
MLII是一種溶酶體病症，其進展緩慢，其特徵為骨骼異常，生長遲緩，面部畸形，發育遲緩和面板僵硬。這是一種罕見的疾病，但造血幹細胞移植已成功治療這種疾病。
81.神經元嗜酸性脂褐質炎（Batten病）
巴頓病是一組神經退行性疾病，其特徵在於組織中稱為脂蛋白的脂肪和蛋白質的累積。已將神經幹細胞移植到患有Batten病的患者體內，以刺激健康神經細胞的再生。
82.尼曼 - 皮克病
尼曼 - 皮克病是一種身體脂質代謝的遺傳疾病。患有這種疾病的患者無法去除或儲存膽固醇，脂質和脂肪，導致器官中的有害累積。注射羊膜幹細胞已成功治療該疾病。
83.桑德霍夫病
桑德霍夫病是一種罕見的遺傳性體內脂質儲存障礙，導致脊髓和大腦神經細胞的破壞。這種疾病最成功的治療方法是骨髓或幹細胞移植。
84. Sanfilippo綜合症（MPS-III）
MPS-III是由酶缺乏引起的罕見溶酶體貯積病，其使身體不能分解糖胺聚糖。該疾病的可用治療方法是酶替代療法和骨髓或造血幹細胞移植。
85. Scheie綜合症（MPS-IS）
MPS-IS是艾杜糖醛酸酶的缺乏，其導致體內糖胺聚糖的累積。其特徵是運動發育遲緩和骨骼畸形。對MPS-IS最有效的治療方法是造血幹細胞移植。
86.狡猾綜合症（MPS-VII）
Sly綜合徵是一種溶酶體貯積症，其導致糖分子鏈的累積，其損害器官和組織。可以用骨髓，臍帶血或造血幹細胞移植治療這種疾病。
87. Tay Sachs Disease（TSD）
TSD是一種遺傳性疾病，其中神經系統逐漸被破壞，並且通常是致命的。基因治療和幹細胞移植已成功治療這種疾病。
88.沃爾曼病
沃爾曼病是一種先天性代謝紊亂，身體無法分解脂肪。 Wolman病最成功的治療方法是造血幹細胞移植。
89. X-連鎖腎上腺腦白質營養不良
X連鎖的腎上腺腦白質營養不良影響腎上腺和神經系統，並且通常在男性中被診斷出來。該疾病的可用治療方法是基因治療和造血幹細胞移植。
臨床試驗用途
有許多臨床試驗正在評估幹細胞治療各種疾病的安全性和有效性。其中一些試驗已經進入第二階段，一些試驗繼續顯示出積極的結果。這些試驗通常由醫院和學術機構領導，並由臍帶血庫支援，以提供樣本。
90.獲得聽力損失
獲得性聽力損失的標準治療方法是人工耳蝸植入和助聽器。 然而，佛羅里達州兒童醫院領導的FDA監管臨床試驗測試了幹細胞治療聽力損失的可能性。 本研究使用兒童自己的臍帶幹細胞，並由臍帶血登記處提供支援。
91.自閉症
自閉症是一種先天性精神疾病，其特點是難以獲得交流和語言技能以及理解社會規範。 由臍帶血登記處，新英格蘭臍帶血庫和其他研究所領導的自閉症有許多幹細胞臨床試驗。
92.腦性麻痺
腦癱的特徵在於痙攣性麻痺或在懷孕或分娩期間由腦損傷引起的肌肉協調受損。有一項2期臨床試驗顯示幹細胞移植作為治療的陽性結果。該試驗評估了移植到椎管中的有效性，以便幹細胞可以到達腦脊液。
93.小兒卒中
小兒卒中發生在兒童身上，是由於腦部血流中斷導致腦細胞破壞引起的。臍帶血登記處與佛羅里達兒童醫院合作，評估幹細胞在再生被破壞的腦細胞方面的潛力。
幹細胞的潛在用途
94.自身免疫和炎症性疾病
有一些自身免疫和炎症性疾病未經幹細胞治療。然而，有研究推測幹細胞用作成功治療的潛在能力。
95.癌症
發病的主要原因之一是癌症，並且通常用化學療法治療。然而，一些癌症可能會返回或需要更高劑量的化療。強化療的風險是患者骨髓的破壞。然而，這可以透過幹細胞移植來補充以幫助骨髓再生。
96.糖尿病
糖尿病是世界上診斷出的最常見和最具破壞性的疾病之一。它的特點是胰島素缺乏，胰島素抵抗和自身免疫反應，它會破壞人體自身的胰島素。研究人員推測，細胞替代療法可以誘導患者的胰腺再生。
97.胃腸疾病
胃腸疾病可影響胃，直腸，食道，腸，肝，胰腺或膽囊。已經進行了關於結合微流體工程誘導的多能幹細胞技術以將細胞重程式設計並進入患者所需的成熟細胞型別的研究。
98.心臟和血管疾病
心臟和血管疾病的特徵在於對心臟的損害。然後再生醫學專注於治療這些損傷，幹細胞分化成其他細胞的能力可以修復這些損傷。
99.神經疾病和損傷
神經疾病和損傷的特徵在於對腦，脊髓或神經系統的損害。繼續研究神經幹細胞，看它們是否有可能完全治療神經退行性疾病並修復受損的神經細胞。
100.眼表疾病
眼表疾病通常被稱為乾眼症，其特徵在於角膜的破壞。間充質幹細胞已顯示出治療眼表疾病的能力。
101.骨骼疾病和損傷
幹細胞研究在治療骨骼疾病和損傷方面顯示出前景。許多運動員已轉向幹細胞治療，以加速他們的運動損傷的恢復。間充質幹細胞也顯示出治療骨病理狀況的能力。
102.移植併發症
移植併發症通常發生在同種異體移植手術中。當患者的身體拒絕捐獻者的身體時，就會發生移植物抗宿主病。這種情況在自體移植中消失，但這種排斥可以透過包括供體自身血細胞的第二次移植來治療。
103.血管損傷
血管損傷通常由中風或動脈壁積聚引起，這會減少血流量。這些損傷有可能被幹細胞治療，因為它們具有分化能力。幹細胞的移植可以被觸發發育成成熟細胞以代替受損細胞。
104.傷口，燒傷和潰瘍
再生醫學正在評估幹細胞有助於加速傷口癒合的潛力。 同時，幹細胞移植物已被用於燒傷患者以再生面板細胞。 間充質幹細胞還可以幫助癒合與慢性潰瘍相關的傷口。
雖然列舉了這麼多，但是有許多疾病仍然沒有明確的治癒方法，但是幹細胞研究始終沒有停止過，甚至有人說：本世紀的醫學是生物技術的未來不如說是幹細胞的未來。
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5 # DrMark講堂
隨著科技的不斷髮展，現在的生活節奏也在不斷加快，我們的壓力也隨之而來。在這個“不敢生病”的時代，健康是我們的寶貴財富。經過科學家們的深入研究，為我們找到了拯救健康的鑰匙。幹細胞可以對抗多種疾病，不過們也有人會發出質疑之聲，幹細胞治療疾病有用嗎？
透過去年的《我不是藥神》也折射出生命的重要，健康的寶貴。在疾病前面，我們猶如一粒沙，風輕輕一吹便悄然散去。當今社會，我們沒有生病的權利，我們也承受不起疾病所帶來的傷害。面對疾病，難道只能坐以待斃嗎？
近日，男子捐贈幹細胞一事成為熱點話題。韓磊在合肥成功捐獻造血幹細胞，救助一位在廣州治療的80後血液病患者。透過此事，我們知道了科學手段的先進，面對疾病，不再是束手無策。“不管對方是誰，大人還是小孩，男的還是女的，都得救！”簡簡單單的一句話，也讓我們感受到了來自陌生人帶給我們的溫暖，人間真情，走進現實，走進生活。
幹細胞在治療疾病的道路上一直肩負重任。幹細胞治療臨床應用始於1968年，世界上第一例幹細胞治療案例是採用骨髓移植治療了一位重症聯合免疫缺陷患者，從而開啟了幹細胞臨床治療上的大門。
幹細胞，又名“萬能細胞”、“種子細胞”。幹細胞是個大家族，具有自我複製和多向分化潛能的原始細胞，在一定條件下，它可以分化成多種功能細胞或組織器官。目前，幹細胞治療和臨床試驗階段的疾病達到上百種，包括糖尿病、白血病、肝硬化、自閉症等常見疾病。
經過20多年的積累,目前中國幹細胞研究取得很大成就,並逐步在應用領域拓展開來。近年來,中國出臺了一系列幹細胞製劑和臨床研究的管理制度和規範,備案了一批幹細胞臨床機構和臨床研究專案。截至今年3月,已有4批35個幹細胞臨床研究專案經國家衛健委和藥監局備案。
幹細胞是健康的守護者，幹細胞治療疾病有用嗎？從目前國內透過幹細胞治療疾病的經驗來看，在未來，用幹細胞技術來幫助治療人類重大疾病將發揮著重要作用。
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用於治療疑難疾病的幹細胞分為：神經幹細胞、臍帶間充質幹細胞、臍帶血幹細胞、肝幹細胞、胰島幹細胞、心肌幹細胞、表皮成纖維幹細胞、軟骨幹細胞、血管內皮祖細胞、毛囊幹細胞、牙髓幹細胞，經匯融同創研究發現，幹細胞對於神經細胞治療帕金森、心肌細胞治療心肌梗死、B型胰島細胞治療糖尿病、軟骨細胞治療骨關節炎、白細胞治療白血病、面板細胞治療燒傷和創傷、肝細胞治療肝炎、肝癌中晚期、骨細胞治療骨質疏鬆、視細胞治療視網膜退化、骨骼肌細胞治療肌營養不良等疾病有較強的促進作用。