近日，經美國FDA批准，小兒脊髓性肌肉萎縮基因療法在美上市，一支藥物標價210萬美元（約1448萬元），堪稱史上最貴藥。網友紛紛質疑：這是在拿孩子的命要挾家長，討要贖金。但醫藥公司則稱治療該病只需一支藥，且在醫保覆蓋範圍內，還可以分期付款。
回覆列表
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1 # 忘了吃藥
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2 # 兒童健康觀察員
其實前段時間這個藥就已經有了，今天新上新聞的。
這支藥的出現首先是一件值得開心的好事！
要知道，在這之前，SAM沒有特效的治療方法，只能對症支援治療。大部分孩子要經歷併發症的痛苦，並且可能活不過幾歲。
雖然藥物很貴，但起碼治療的希望有了。隨著國家醫療水平的發展，希望早一日出現“平價”治療藥物吧！
想起《我不是藥神》裡，窮病才是最大的病……
SMA，常染色體隱性遺傳
人的五號染色體有兩個基因smn1和smn2，smn1決定發病，smn2決定病症表型……華人群攜帶率1/40-1/50，父母雙方都是攜帶者的話，1/4機率生出sma的寶寶，這種一般建議產前篩查，不然真的生出來病寶寶，真的是太苦了。
國內篩查體系還不完善
但目前，國內做SMA篩查的準媽媽太少，能做的醫院也不多，常用的檢測方法是MLPA法，麻煩的很，畢竟都不懂這些，產前篩查可比這藥靠譜，減少生出病寶寶的機率，比治好要好的多，畢竟210萬美元（1448萬人民幣）是國內普遍家庭所不能承擔的。