1990年9月14日，一名4歲的小女孩在美國馬里蘭州貝塞斯達市的美國國立衛生研究所的醫療中心接受基因療法。這個4歲的孩子由於遺傳基因有缺陷，以致自身不能生產腺苷脫氨酶，削弱了她對疾病的抵抗力。自從出生以來，她幾乎每天都遭受疾病感染的折磨，只能生活在無菌的隔離帳內。

醫生以滴注法將一種含有這個女孩自己的白血球的灰色溶液輸入她左臂的一條靜脈血管中。這種白血球都已經過改造，她從遺傳得來的有缺陷的基因已經被健康的基因所替代。

整個滴注只花了28分鐘，但這一過程卻標誌了人類醫學史上一個具有深遠影響的“基因療法”在人體上的實驗已經開始。這個小女孩成為世界上第一個接受這種實驗性基因療法的病人。

輸液以後所作的試驗表明，她已經首次能產生數量可以觀測到的腺苷脫氨酶。基因療法後，她只患過一次傷風，身體已得到很大改善，甚至能夠離開家去溜冰。她終於可以生活在自然環境裡了。醫生說，這種療法幾乎沒有顯示出什麼副作用。

基因療法的應用，被美聯社評選為1991年10項最大的科學成就之一。