記得孫藥師上大學的時代，惡性腫瘤的治療還是以細胞毒類藥物為主。近年來，隨著分子生物學技術的提高，對腫瘤發病機制和增殖有了更新的認識，開始了針對細胞受體、關鍵基因和調控分子為靶點的治療，也稱為靶向治療，包括具有靶向性的表皮生長因子受體(EGFR)拮抗藥、針對某些與增殖相關受體的單克隆抗體、 針對某些癌基因和癌細胞遺傳學標誌的藥物、抗腫瘤血管生成的藥物等等，已經超越了傳統的細胞毒治療，屬於病理生理學治療，具有非細胞毒性和靶向性，發揮調節作用和細胞穩定性作用。

生物靶向治療藥物包括生物反應調節藥（代表藥物有干擾素、白介素-2、胸腺肽類）、單克隆抗體（代表藥物有利妥昔單抗、西妥昔單抗、曲妥珠單抗、貝伐珠單抗、帕妥珠單抗）、酪氨酸激酶抑制藥（代表藥物有吉非替尼、厄洛替尼）、其他靶點抑制藥（代表藥物有索拉非尼、舒尼替尼、凡德他尼、拉帕替尼）。

以干擾素、白介素-2、胸腺肽類藥物主要透過調節機體免疫功能抑制腫瘤生長，干擾素適用於多毛細胞白血病、慢性髓性白血病、多發性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤、惡性黑色素瘤、腎細胞癌、喉乳頭狀瘤、卡波西肉瘤、卵巢癌、基底細胞癌、表面膀胱癌等。白介素-2主要適用於腎細胞癌、黑色素瘤，用於控制癌性腹水及其他晚期腫瘤。胸腺肽類藥物適用於各種惡性腫瘤前期，與化療、放療合用並用。

單克隆抗體利妥昔單抗適用於復發或耐藥的濾泡中央型淋巴瘤的、CD20抗原陽性的瀰漫性大B細胞性非霍奇金淋巴瘤、套細胞淋巴瘤、邊緣帶B細胞淋巴瘤等。西妥昔單抗適用於表皮生長因子受體(EGFR)過度表達的轉移性結、直腸癌。曲妥珠單抗適用於人表皮生長因子受體-2(HER-2）過度表達的乳腺癌。貝伐珠單抗適用於轉移性結直腸癌的一、二線治療和轉移性乳腺癌、晚期非小細胞肺癌、進展或轉移性腎細胞癌的一線治療。

酪氨酸激酶抑制藥吉非替尼適用於既往接受過鉑類藥品治療失敗後的晚期非小細胞肺癌。厄洛替尼適用於兩個或兩個以上化療方案失敗的區域性晚期或轉移性非小細胞肺癌的三線治療。索拉非尼適用於不能手術的晚期腎細胞癌和無法手術或遠處轉移的原發肝細胞癌。拉帕替尼適用於聯合卡培他濱治療生長因子受體2(HER-2)過度表達的，既往接受過一線治療的晚期或轉移性乳腺癌。舒尼替尼適用於甲磺酸伊馬替尼治療失敗或不能耐受的胃腸道間質瘤以及不能手術的晚期腎細胞癌。