重大新藥創制”國家科技重大專項啟動以來，中國的生物醫藥研發已經由第三梯隊向第二梯隊挺進,即將進入由仿製藥大國向創新藥大國的快速轉型期。在這期間，創新是不變的主題。醫藥企業該如何做好創新佈局？在近日舉行的2019首屆中國藥谷高峰論壇上，業內專家就此進行了討論。

“醫藥行業現在都在說‘爭三保五’，要把專案爭取做到行業前三，才會有市場和價值。我非常同意這個觀點。”北京民海生物CEO鄭海發表示，一個企業要發展起來，最重要的是要在前期做好資源準備，同時在發展的過程中要堅持原創。

鄭海發介紹，民海生物在選擇專案的時候，都是與國際上排名前列的公司看齊在做。公司最早與默克有過合作，現在跟GSK、美國國立衛生研究院、世界衛生組織等都有合作，不過這些合作只是引進了一部分資源，合作藥品只佔公司目前開發品種的一小部分，公司更多的藥品品種還是靠公司原創研發。目前民海生物在售的主要品種就是公司自己原創研發的，去年銷售額達到13億元。“原創才能真正擁有競爭力。不創新的、仿製的、大家都有的品種，基本上是沒有利潤的。”

在北京合生基因科技有限公司營運長蔣雲看來，藥企佈局不僅要保持創新，還要做到專注。

“我們不像很多大企業一樣有非常充足的資金，以及充足的資源，所以我們只能利用新的技術，在有限的範圍內，非常專注地去開發，才有可能在目前殘酷的市場競爭中，快速地成長起來。”蔣雲表示。

據介紹，合生基因從事的主要是合成生物學，合成生物學的歷史只有10年左右的時間，是一個非常新興的學科。在全球範圍內，合生基因處於合成生物學第一梯隊，是比較早期的踐行者之一。因此，合生基因在發展過程中遇到了很多困難和挑戰。但公司一直秉持兩個觀念：創新和專注。

在創新方面，合生基因與清華大學、清華資訊國家實驗室共同合作開發合成生物技術的基因治療和細胞治療方法。據悉，全球領先、中國首創的基因和細胞治療藥物預計將在明年1季度和4季度，會有多個品種進行中國和美國的案例申報。

在專注方面，合生基因一直聚焦合成生物學，在過去幾年時間裡，用科學的邏輯去解決藥物開發從0到1的過程，而目前正在進行的是利用產業的理論去解決產品從1到10的過程，去進行案例申報、標準化生產、臨床研究等。未來，合生基因將在策略上佈局創新產品從10-100的過程，去進行自己的標準化生產、臨床管理團隊的建設。

“合成生物技術是一個非常新的領域，如何保證我們能夠在有限的資源條件下，快速有效地發展，實現企業成本最最佳化、資本優勢最大化？這就需要我們專注於某些前沿領域。”蔣雲表示，對於像合成生物這樣的醫藥創新型企業而言，並不需要做大做強，而是要實現做專做強。只有做專做強，才能把一個從科研轉化而來的新興企業，做成在行業裡面能有立錐之地的支柱性企業。

創新不僅僅是原創科學的創新，產業模式的創新也是一種創新。北京五和博澳藥業有限公司與中國醫學科學院多年保持產研合作，推動醫藥科技成果轉化。

“創新的路是漫長的。在中國做創新藥更難。”北京五和博澳藥業有限公司總經理金毅群介紹說，桑枝總生物鹼片是中國醫學科學院近30年的研究成果，五和博澳藥業公司就是為了讓這一科技成果轉化，在2010年正式落戶到大興生物醫藥基地，並且為了該產品的進一步產業化，先後建了兩個企業，投資了將近10億元。但是到目前為止，該產品還在路上，好在近期有望拿到產品新藥證書和生產批文。

金毅群表示，加速成果轉化的過程中，科學家全程參與到產品轉化中的每一個環節，提供了一系列技術支援。同時，五和博澳藥業自己的研發團隊和技術人員，也能夠和科學家面對面地交流，在集體攻關的過程中，也帶動了公司技術人員的快速成長。他稱，將近10年的成果轉化歷程，不僅僅需要企業家的情懷，也需要科學家的情懷。他希望在今後的科技成果轉化過程中，國家能夠給予更多政策支援。

“作為新藥研發企業或團隊，一定要立足創新，保持專注，耐住寂寞，共同奮鬥。”蔣雲表示。

藥物創新應全面關注各個治療領域的臨床需求，比如說罕見病、兒童用藥、中藥等。

其次，確定臨床的有效性和安全性，還應該包括其在現有治療體系中的特點、地位以及是否滿足患者的需求，要真正以患者為中心，要給患者提供有臨床價值的治療。

第三，要透過高標準、高質量、高效率的研發為臨床價值的評估提供全面、科學的證據。