會上， 晶泰科技聯合創始人兼 CEO 馬健發表了《AI 賦能新藥研發》的主題演講。

他認為，過去很多年，AI 藥物研發公司普遍分佈在從機理研究、藥物設計乃至到臨床研究，現在正從區域性最佳化逐漸走向全域性最佳化，AI 將為新藥研發帶來一個全新的加速過程。在藥物研發領域，AI 技術的下一塊拼圖在於資料，挖掘已有的資料很重要，但是更重要的是提高資料產生能力。

他表示：“生命科學研究醫藥是與時間的賽跑，而人工智慧就是下一個時代，生命科學爆發的一個外源動力。”

根據《中國發展報告 2020》，2050 年時中國將擁有 3.8 億 65 歲以上的人口，佔國家總人口比例達到 27.9%，這樣老齡化的發展會給生物醫藥帶來非常大的需求。2018 年有一部電影叫《我不是藥神》，其描述了用藥難的問題。事實上，目前很多創新藥物未能滿足臨床需求。很多人說 2020 年是生物醫藥的元年，這是因為疫情給我們提出非常多的新命題。

如何在最短的時間內跨過重重障礙開發出新的藥物來？對生命科學技術來說，生物醫藥研發不僅是商業行為和經濟問題，也是很大的社會問題。

馬健介紹，過去這些年藥物研發的整體回報率在不斷下降，新藥物越來越難被發現，越來越難被認可，同時還要面臨重重安全、有效等等關鍵指標的挑戰，有很多疾病到現在都沒有合適的藥物，還有很多疑難雜症迄今尚無有效治療方法。

為什麼這麼難？藥物研發一般是從早期機理靶點發現，然後到臨床前研究，再進入人體的臨床研究。其中面臨著 “三高一長” 的特性：高風險、高投入、高回報、週期長。基於統計資料來講，一款創新藥物從最早研究的發現階段開始走到臨床，需要十年和二十六億美金，不僅耗資巨大，而且時間非常漫長。

藥物分子設計就像千軍萬馬過獨木橋，從最開始大量的候選化合物，經過層層遴選後，很多化合物最後失敗在藥物安全性和藥效上。真正能夠走到最後上市的藥物，其實 FDA 每年最多批准三十幾個藥，但是全球藥物研發卻有大量的活動。

“藥物研發過程非常複雜，比如發現了一個疾病的致病基因，這個基因表達一個蛋白，蛋白就像一把鎖，這個鎖有一個鎖眼。藥物發現就相當於找一把鑰匙，這把鑰匙正好能開啟這把鎖，可以調控機理治療疾病。當然，這是一種非常美好和形象的比方。在我們實際做研究和藥物發現的過程當中，真實的感覺卻更像另一部電影《諜中諜》。有時候就像是一個看上去不可能完成的任務。” 馬健打了個比方。

即便科學家設計出了一把 “鑰匙”，它完成了最後一步在細胞內蛋白層面的操作，但是新藥進入人體內，經過器官、血液、吸收、穿透細胞膜，卻需要一個 “特工” 帶著這把鑰匙潛入敵人的大樓透過重重關卡，最終才能抵達病灶的終點。

所以，藥物的發現遠不是隻設計一把” 鑰匙” 那麼簡單，我們需要開發一個具備完善能力的分子才能夠有效去解決這樣的疾病。這個過程通常用物理和數學的方式層層進行篩選，從而多階段、多目標地最佳化問題，在面臨這樣問題的時候，我們自然會想到，是否有更多的源頭創新的技術，能幫科學家們找到更多好的候選化合物，以及更好地最佳化指標並把藥物快速設計出來。

這便是 AI 技術過去幾年在醫藥研發領域越來越關鍵的原因，就像當年 AlphaGo 在圍棋領域戰勝人類冠軍一樣，最近谷歌新推出的 AlphaFold 程式利用 AI 技術做蛋白結構預測，其實很多新思想和新方法也會對行業上下游有更多啟示。

AI 在藥物研發中，很多時候扮演的角色是幫助科學家去廣泛探索化學空間，精確找到可以成藥的分子。

比如類藥的化合物空間是一個非常龐大的數字 ——10 的 60 次方，這麼大的化學空間中這麼多可能的分子當中，要找到最後可能會治療疾病的藥物，人的智力可觸達的空間非常有限。科學家需要從分子的產生和分子搜尋，再到計算化學和物理手段把分子的活性和選擇性相關藥效的屬性描述出來，之後再透過自動化高通量的方法合成和測試完成這樣的過程，來加速藥物發現。

“晶泰科技過去幾年一直致力於做藥物創新和 AI 賦能，在我們的實際工作中，跟藥企的合作和孵化創新藥物的過程都經過了這樣的過程，我們的工作更像是藥物研發專家手裡的升級武器，一個思想的放大器，專家給我們一個 idea，我們透過 AI 技術可以給你一千個、一萬個或是在新範圍內找到更好的 idea，這樣就能完成思想的跨越，開啟想象的空間。” 馬健說道。

目前，透過 AI 和量子物理演算法，晶泰科技可以實現對類藥化學空間的全域性探索，在更廣闊的化學空間中尋找全新的藥物分子。同時，在 AI 的協同下，對於可成藥分子的毒性、選擇性等關鍵性質進行綜合打分，快速收斂。可以將發現先導化合物的速度從 12 個月提升到 3 個月，藥物發現的合成分子數量從上千降到 200 以內。其晶型預測的效率更是驚人，僅用 14 天便能得到常規研究方法需要 1 年時間才能獲得的結果。

馬健表示，人工智慧相當於給藥物化學家插上了想象力的翅膀，比如要設計一個分子，構造新的化合物，AI 其實起到了放大器的作用，給科學家提供新的工具，工具非常重要，工具決定生產力，也決定生產關係。藥物研發當中的生產關係即是研發策略，AI 技術把一些瓶頸解決之後重組很多新的研發策略，能讓結果變得更加最佳化。

而 AI 製藥未來下一個拼圖會是什麼？他認為最重要的還是資料問題。AI 有資料和訓練集，挖掘已有的資料很重要，但更重要的是提高產生資料的能力。

藥物的發現從最微觀的分子蛋白、到細胞、再到動物，整個過程就是一步一步建立生物和生命體相互認知的過程，AI 發揮的主要作用目前來講是在比較早期的階段，這個階段可以視作物理建模區，這個尺度下很多的相互作用和要素比較簡單，可以透過大量精確的物理學模擬獲得虛擬資料。透過虛擬資料的訓練，有針對性地提升 AI 的表現。

但是到了後面，更多要依賴於直接去探索自然界的實驗和人的經驗，靠底層物理學的建模，不可能做好或較好完成這件事。因為，從分子到人是一條線，每一兩個點之間都有尺度的鴻溝，所以要思考在這個地方該用什麼樣的方式來提升 AI 要表現的能力。

AI 藥物發現不是單純的演算法問題，傳統上實驗工作更多基於過去人的腦力活動研究一種條件來進行，受限於實驗條件和物理規律，但是接下來科學家們需要更加豐富的實驗技術，打造更加強大的 AI 大腦，為它提供豐富更多標準化和高通量的資料。

馬健最後總結，AI 賦能藥物研發自動化、智慧化是一個非常重要的建設工作，也是一個新的基建過程。過去這些年 AI 藥物研發公司，分佈在從機理研究藥物設計乃至到臨床研究，現在正從區域性最佳化逐漸走向全域性最佳化，希望AI助力新藥研發帶來一個全新的加速過程。

晶泰科技在專案實踐中，已經實現 1 年左右將新藥研發專案推進至 PCC 階段，基本集成了以人工智慧為核心的一站式藥物發現能力。晶型預測的效率更是突破性地提升，將專案研發週期縮短至 14 天。在研究準確度更高，結果更具理論依據的基礎上，晶泰科技的研發模式大幅提升藥物研發關鍵環節的效率。這些真實的專案資料，展示出人工智慧技術有望成為生命科學爆發與裂變的技術支點，創造出更好的“新藥神”。